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2015年以來(lái)，全球細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域（Cell and Gene Therapy，CGT）研發(fā)速度不斷加快。根據(jù)美國(guó)細(xì)胞和基因治療協(xié)會(huì)（ASCGT）的統(tǒng)計(jì)，當(dāng)前在美國(guó)臨床試驗(yàn)注冊(cè)庫(kù)Clinicaltrials.gov上登記的CGT相關(guān)臨床試驗(yàn)有2483項(xiàng)。

細(xì)胞與基因治療行業(yè)也愈發(fā)受到資本市場(chǎng)的青睞，私募融資、IPO、并購(gòu)、合作等多種交易形式蓬勃發(fā)展。根據(jù)海通國(guó)際的行業(yè)報(bào)告，2021年全球CGT領(lǐng)域融資總額已達(dá)到225億美元。

市場(chǎng)規(guī)模擴(kuò)大 融資并購(gòu)活躍

細(xì)胞與基因治療是利用基因治療載體，將外源的治療性基因轉(zhuǎn)導(dǎo)至細(xì)胞，再通過(guò)外源基因的轉(zhuǎn)錄和翻譯，改變細(xì)胞原有基因表達(dá)以治療疾病的方法。作用方式一般包括：用正常基因替代致病基因；使致病基因失活；導(dǎo)入新的或經(jīng)過(guò)改造的基因。治療藥物主要包括基因治療載體產(chǎn)品、基因修飾的細(xì)胞產(chǎn)品，以及具有特定功能的溶瘤病毒產(chǎn)品。作為繼小分子、大分子靶向療法之后的新一代精準(zhǔn)療法，CGT為腫瘤、罕見病、慢性病及其他難治性疾病提供了新的治療理念和手段。

根據(jù)弗若斯特沙利文咨詢公司的分析，2016—2020年，CGT領(lǐng)域市場(chǎng)規(guī)模從5040萬(wàn)美元增長(zhǎng)到20.8億美元；預(yù)計(jì)到2025年，全球CGT市場(chǎng)規(guī)模將達(dá)到近305.4億美元（詳見圖1）。

中國(guó)的CGT市場(chǎng)規(guī)模在2016—2020年期間從1500萬(wàn)元增長(zhǎng)到了2380萬(wàn)元，增長(zhǎng)幅度尚不明顯。但隨著近年來(lái)相關(guān)臨床試驗(yàn)的大量開展以及CGT產(chǎn)品的陸續(xù)獲批上市，預(yù)計(jì)國(guó)內(nèi)市場(chǎng)規(guī)模將快速擴(kuò)大，到2025年將達(dá)到178.9億元（詳見圖2）。

伴隨著全球CGT行業(yè)的快速發(fā)展，融資活動(dòng)也日漸活躍。特別在2017年以后，隨著基因療法Luxturna和2款CAR-T藥物Kymriah和Yescarta的上市，行業(yè)融資總額已從2017年的約75億美元大幅增長(zhǎng)至2020年的199億美元。

目前，雖然中國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)正處于“資本寒冬”期，但資本對(duì)CGT仍頗為青睞。據(jù)研發(fā)客統(tǒng)計(jì)，2022年1月國(guó)內(nèi)發(fā)生的融資中，細(xì)胞和基因療法研發(fā)領(lǐng)域的公司收獲頗多，占所有已披露資金的29%。其中克睿基因（Cure Genetics）獲得了6000萬(wàn)美元的B輪融資。

2022年2月，CGT相關(guān)公司繼續(xù)保持優(yōu)勢(shì)，在21筆融資交易中占據(jù)了11個(gè)席位，預(yù)計(jì)這一趨勢(shì)將持續(xù)全年。

全球已上市二十款藥物 在研產(chǎn)品數(shù)超兩千

據(jù)研發(fā)客統(tǒng)計(jì)，截至目前，全球已上市的CGT藥物共有20款（不包括RNA療法）。其中最新一款產(chǎn)品為剛剛獲得歐盟委員會(huì)上市許可的Upstaza，來(lái)自美國(guó)PTC Therapeutics公司。

Upstaza是第一個(gè)獲批的針對(duì)芳香族L-氨基酸脫羧酶（AADC）缺乏癥的體內(nèi)基因療法，可用于治療年齡為18個(gè)月及以上的患者，它也是第一個(gè)直接注入大腦的已上市基因療法。該療法以2型腺相關(guān)病毒（AAV2）為載體，患者由于編碼AADC酶的基因出現(xiàn)突變而致病，AAV2攜帶編碼AADC酶的健康基因，以基因補(bǔ)償?shù)男问竭_(dá)到治療效果，理論上一次給藥長(zhǎng)期有效。

目前在中國(guó)獲批上市的CGT藥物共有4款，包括兩款溶瘤病毒產(chǎn)品、兩款CAR-T產(chǎn)品。2021年6月，國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)了中國(guó)首款CAR-T產(chǎn)品阿基侖賽注射液；同年9月，中國(guó)首款自主研發(fā)的CAR-T產(chǎn)品瑞基奧侖賽注射液獲批上市。兩款產(chǎn)品均用于治療既往接受二線或以上系統(tǒng)性治療后復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤成人患者。

在研品種數(shù)量則龐大得多。在技術(shù)、資本和政策的驅(qū)動(dòng)下，全球CGT行業(yè)快速升溫，大量治療藥物研發(fā)進(jìn)入臨床研究階段。根據(jù)ASGCT的數(shù)據(jù)，截至2022年第二季度，共有2024款CGT產(chǎn)品在研。其中，258款產(chǎn)品處于臨床試驗(yàn)Ⅰ期，248款產(chǎn)品處于臨床試驗(yàn)Ⅱ期，28款產(chǎn)品處于臨床試驗(yàn)Ⅲ期，8款產(chǎn)品已遞交上市申請(qǐng)（其中Upstaza現(xiàn)已獲批），有1482個(gè)品種處于臨床前研究階段。

2000余款在研產(chǎn)品中，CAR-T產(chǎn)品占比最大（48%），其次是TCR-T、CAR-NK等產(chǎn)品。絕大多數(shù)品種聚焦于腫瘤和罕見病領(lǐng)域。排名前五位的熱門適應(yīng)癥為：骨髓瘤、非霍奇金淋巴瘤、急性骨髓性白血病、B細(xì)胞淋巴瘤和卵巢癌。其他適應(yīng)癥分布在血液系統(tǒng)疾病、內(nèi)分泌系統(tǒng)疾病和代謝性疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、免疫系統(tǒng)疾病等領(lǐng)域。

國(guó)內(nèi)超百家公司布局 傳統(tǒng)藥企和創(chuàng)新企業(yè)加速角逐

國(guó)內(nèi)CGT公司主要專注于CAR-T、TCR-T等免疫細(xì)胞產(chǎn)品，以及基因修飾溶瘤病毒產(chǎn)品的研發(fā)，治療領(lǐng)域?yàn)檠毫觥⒘馨拖到y(tǒng)腫瘤、實(shí)體瘤等。目前，布局CGT領(lǐng)域的公司超過(guò)100家，其中既有為豐富管線而在此布局的傳統(tǒng)藥企，亦不乏以CGT為主營(yíng)方向的創(chuàng)新型企業(yè)。

以專注于基因編輯療法的博雅輯因?yàn)槔壳捌涔芫€中進(jìn)展最快的是ET-01。這是一款CRISPR/Cas9基因修飾BCL11A紅系增強(qiáng)子的自體CD34+造血干祖細(xì)胞注射液。ET-01是處于臨床研發(fā)階段的、自體的、體外基因編輯細(xì)胞療法研究產(chǎn)品，用于治療輸血依賴型β地中海貧血。ET-01是中國(guó)首個(gè)獲批開展臨床試驗(yàn)的基因編輯療法和造血干細(xì)胞療法研究產(chǎn)品，目前正處于國(guó)內(nèi)多中心Ⅰ期臨床試驗(yàn)階段。

傳奇生物是國(guó)內(nèi)細(xì)胞治療研發(fā)型公司的第一梯隊(duì)公司，其首款產(chǎn)品西達(dá)基奧侖塞已在美國(guó)、歐盟上市，用于多發(fā)性骨髓瘤的治療。除血液腫瘤外，傳奇生物還在開展CAR-T用于實(shí)體瘤治療的研究。今年6月，美國(guó)FDA批準(zhǔn)了其產(chǎn)品LB1908在美國(guó)進(jìn)行Ⅰ期臨床試驗(yàn)的IND申請(qǐng)。LB1908是一種通過(guò)高親和力VHH抗體選擇性靶向Cl audin 18.2的CAR-T療法，用于治療復(fù)發(fā)性或難治性胃癌、食管癌（包括胃食管連接部）或胰腺癌成人患者。此外，一項(xiàng)由研究者發(fā)起的評(píng)估LB1908治療晚期胃癌的Ⅰ期臨床試驗(yàn)也在中國(guó)同步進(jìn)行。 

（研發(fā)客供稿）

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