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　　日前，由臨床研究促進(jìn)公益基金、中國抗癌協(xié)會(huì)醫(yī)學(xué)倫理學(xué)專業(yè)委員會(huì)出品，泰格醫(yī)藥、蔻德罕見病中心、研發(fā)客等單位支持，中國健康傳媒集團(tuán)中國醫(yī)藥科技出版社出版的《罕見病藥物臨床試驗(yàn)受試者小寶典》新書發(fā)布。

　　中華醫(yī)學(xué)會(huì)罕見病分會(huì)主任委員、北京協(xié)和醫(yī)院院長張抒揚(yáng)擔(dān)任《罕見病藥物臨床試驗(yàn)受試者小寶典》主審，并為該書作序。

　　張抒揚(yáng)在書中寫到，黨和國家一直高度重視罕見病防治保障事業(yè)發(fā)展，特別是黨的十八大以來，政府和社會(huì)各界的關(guān)注和支持力度不斷增強(qiáng)——發(fā)布兩批罕見病目錄、成立國家罕見病質(zhì)控中心、推動(dòng)罕見病用藥進(jìn)入醫(yī)保目錄、發(fā)布《罕見疾病藥物臨床研發(fā)技術(shù)指導(dǎo)原則》、鼓勵(lì)罕見病防治醫(yī)療器械研發(fā)等。2024年政府工作報(bào)告明確指出要“加強(qiáng)罕見病研究、診療服務(wù)和用藥保障”。2023年9月，疑難重癥及罕見病全國重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室在北京協(xié)和醫(yī)院正式啟用，北京協(xié)和醫(yī)院將與清華大學(xué)、中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)研究所攜手，積極參與、主導(dǎo)國際多中心臨床研究及國內(nèi)本土創(chuàng)新藥研發(fā)，牽頭開展罕見病藥物臨床試驗(yàn)，高效精準(zhǔn)招募受試者，不斷加快新藥研發(fā)步伐……這樁樁件件和系列突破性進(jìn)展都將為罕見病患者及家庭帶來更多希望。

　　據(jù)統(tǒng)計(jì)，目前尚有95%的罕見病缺乏特效治療藥，然而在600余個(gè)已獲批的有效治療罕見病藥品中也尚無我國原創(chuàng)藥物，這都加重了我國罕見病患者面臨的“境外有藥、境內(nèi)無藥”“藥價(jià)過高”等藥物可及性負(fù)擔(dān)。為努力解決急危重疑難罕的“卡脖子”醫(yī)學(xué)難題，張抒揚(yáng)表示應(yīng)大力推進(jìn)“以患者為中心”的藥物研發(fā)，持續(xù)提升國內(nèi)創(chuàng)新藥原研能力。

　　罕見病藥物臨床試驗(yàn)是一項(xiàng)極其專業(yè)嚴(yán)謹(jǐn)?shù)目蒲泄ぷ鳎x不開患者的大力支持與罕見病患者組織的積極響應(yīng)。正如罕見病患者需要被“看見”一樣，藥品研發(fā)、臨床試驗(yàn)的知識(shí)也應(yīng)向罕見病患者敞開“大門”，讓他們更好了解、參與并維護(hù)好自身權(quán)益，從而加速打通罕見病藥物研發(fā)的“醫(yī)、研、企”鏈條，提升研發(fā)質(zhì)效。在此背景下，《罕見病藥物臨床試驗(yàn)受試者小寶典》科普書應(yīng)運(yùn)而生。

　　在序言的最后，張抒揚(yáng)寫到：“路漫漫其修遠(yuǎn)兮，醫(yī)學(xué)科學(xué)的探索永無止境。罕見病診療和科學(xué)研究事業(yè)方興未艾，讓我們攜手并進(jìn)、聚光成塔，為更多罕見病患者及家庭點(diǎn)亮希望！”

　　中國抗癌協(xié)會(huì)醫(yī)學(xué)倫理專委會(huì)首任主委、中山大學(xué)腫瘤防治中心臨床研究部教授、臨床研究促進(jìn)公益基金主編洪明晃在主編序言中寫到，雖然罕見，各界的關(guān)注及幫助不能少；雖然罕見，科學(xué)的研究和診治不能少；雖然罕見，靈活的政策與審批不能少；雖然罕見，“健康路上，一個(gè)都不能少”。洪明晃表示：“我們編寫的《罕見病藥物臨床試驗(yàn)受試者小寶典》關(guān)注罕見病，通過聚焦罕見病藥物臨床試驗(yàn)和受試者，普及罕見病臨床試驗(yàn)的基礎(chǔ)知識(shí)和相關(guān)政策。期望社會(huì)各界更多關(guān)注罕見病并幫助罕見病患者，共同推動(dòng)更多罕見病藥物的研發(fā)與上市。”

　　泰格醫(yī)藥政策法規(guī)事務(wù)副總裁常建青在書中全面介紹了國家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心鼓勵(lì)罕見病藥物研發(fā)的各項(xiàng)法規(guī)和技術(shù)指南發(fā)布的過程、意義及亮點(diǎn)。例如，為了滿足罕見病患者的臨床用藥需求，國家出臺(tái)政策加速罕見病藥物研發(fā)與審評(píng)審批。根據(jù)《中國新藥注冊(cè)臨床試驗(yàn)進(jìn)展年度報(bào)告（2022年）》，罕見病藥物臨床試驗(yàn)數(shù)量逐年增長，2022年達(dá)68項(xiàng)。自2018年起，國家藥監(jiān)局建立專門通道，縮短罕見病新藥審評(píng)審批時(shí)限，提升罕見病用藥上市數(shù)量和速度。截至2022年底，我國已有68個(gè)罕見病藥物獲批上市，其中25個(gè)填補(bǔ)了國內(nèi)治療用藥空白，為罕見病患者帶來希望。

　　常建青寫到，罕見病藥物研發(fā)是一項(xiàng)系統(tǒng)工程，離不開包括受試者在內(nèi)的所有相關(guān)參與主體的智慧、付出與推動(dòng)。希望《罕見病藥物臨床試驗(yàn)受試者小寶典》能幫助有需要的受試者及公眾進(jìn)一步認(rèn)識(shí)、理解、支持和參與罕見病藥物臨床試驗(yàn)，在臨床試驗(yàn)的參與過程中保護(hù)好自己的安全和權(quán)益，并最終有望從臨床試驗(yàn)中獲益。

　　“研發(fā)客”主編、臨床研究促進(jìn)公益基金副主編毛冬蕾寫到：“我們感受到了眾多臨床專家對(duì)罕見病藥物臨床試驗(yàn)的熱情和奉獻(xiàn)。他們用自己的專業(yè)知識(shí)和經(jīng)驗(yàn)，為罕見病患者點(diǎn)亮了希望的燈塔。患者和患者組織和他們的家庭，不屈不撓、自強(qiáng)不息的精神，更是讓人深受感動(dòng)。感謝所有為本書付出辛勤勞動(dòng)的志愿者們，包括支持單位、患者組織、研究醫(yī)院等，特別是胡麗萍女士。”

　　此外，多位國內(nèi)罕見病領(lǐng)域的知名專家、臨床試驗(yàn)一線的杰出研究人員與管理人員，圍繞罕見病的病因探究、分布狀況、診斷方法、治療方案、預(yù)后預(yù)測及相關(guān)藥物臨床研究的實(shí)施細(xì)節(jié)與監(jiān)管審評(píng)等核心議題，或深情訪談或提筆奮書，記錄自己的真知灼見與豐富的實(shí)戰(zhàn)經(jīng)驗(yàn)。本書凝聚了眾多專家的智慧與心血，不僅具有極高的專業(yè)性、權(quán)威性，更展現(xiàn)出極強(qiáng)的實(shí)用性。

　　《罕見病藥物臨床試驗(yàn)受試者小寶典》作為繼《藥物臨床試驗(yàn)受試者小寶典》和《腫瘤藥物臨床試驗(yàn)受試者小寶典》之后的又一力作，再次以科普小冊(cè)子的形式，為罕見病患者及其家屬，以及廣大醫(yī)務(wù)人員提供寶貴的參考指南。無論是對(duì)于罕見病患者及其家屬，還是對(duì)于從事臨床試驗(yàn)研究的專業(yè)人員或管理人員，《罕見病藥物臨床試驗(yàn)受試者小寶典》都能成為他們迅速掌握罕見病基本概念、診斷方法、治療方案，以及藥物臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)、流程和監(jiān)管要求的手邊書。（毛冬蕾）

(責(zé)任編輯：宋莉)