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　　近年來，利用真實世界證據支持藥物研發和監管決策是全球制藥工業界日益關注的熱點之一。我國藥品審評機構自2018年啟動真實世界研究相關工作以來，在制訂技術指導原則、開展應用試點項目及建立工作機制等多個方面均取得了較大進展。

　　構建真實世界研究指導原則體系

　　為了闡明對于真實世界證據的態度以及相關的技術考慮和要求，國家藥監局藥品審評中心（以下簡稱藥審中心）積極推進相關指導原則的制訂工作。2019年-2020年，藥審中心組織國內外一批具有豐富經驗的專家起草了《真實世界證據支持藥物研發與審評的指導原則（試行）》《用于產生真實世界證據的真實世界數據指導原則（試行）》《真實世界研究支持兒童藥物研發與審評的技術指導原則（試行）》三項指導原則，分別聚焦真實世界證據應用的一般原則、真實世界數據治理和適用性評估、應用于兒童用藥研發三個領域，基本構建形成了真實世界證據支持藥物研發與審評的技術評價體系與標準。

　　其中，《真實世界證據支持藥物研發與審評的指導原則（試行）》結合我國藥物研發實際，梳理、研究和提煉了利用真實世界證據支持藥物研發和評價的一般原則和基本技術要求，包括真實世界研究的相關定義、真實世界數據的來源和適用性、支持藥物監管決策的適用情形、真實世界研究的基本設計、真實世界證據的評價原則和與審評機構溝通交流注意事項等內容，為工業界利用真實世界證據支持藥物研發提供了科學可行的指導意見。該指導原則一經發布即受到了國內外的廣泛關注。

　　為進一步指導和規范申辦者利用真實世界數據生成真實世界證據支持藥物研發，藥審中心又組織起草了《用于產生真實世界證據的真實世界數據指導原則（試行）》，指出高質量適用的真實世界數據是產生真實世界證據的前提條件，明確了如何使收集的真實世界數據能夠成為或經治理后能夠成為滿足臨床研究目的所需的分析數據，以及如何評估真實世界數據是否適用于產生真實世界證據。

　　考慮到我國兒童藥物研發及藥品注冊的實際需要，及時傳遞監管部門對于新理念與新方法的考慮，同時配合國際人用藥品注冊技術協調會（ICH）發布的兒童藥物臨床研究指南（E11（R1））在我國的落地實施，藥審中心于2020年8月發布《真實世界研究支持兒童藥物研發與審評的技術指導原則（試行）》。該指導原則的出臺，有助于幫助藥物研發者和臨床研究者更好地理解真實世界證據在兒童藥物研發中的應用。

　　2021年6月，國家藥監局發布了中國藥品監管科學行動計劃第二批重點項目，真實世界數據支持中藥、罕見病治療藥物評價方法研究項目納入其中。藥審中心將在患者報告結局的應用、罕見病和中藥研發中運用真實世界證據等方面做進一步研究，并出臺相應的技術指導原則。

　　溝通交流促進真實世界研究實踐

　　為保證申辦者開展的真實世界研究符合監管要求，與審評機構進行充分的溝通交流，以確保雙方對使用真實世界證據以及在真實世界研究方案等方面達成共識至關重要。在已經發布的真實世界相關指導原則中，均鼓勵申辦者及時與監管機構進行溝通交流，并給出了建議溝通交流的重要時間節點和事項。

　　指導原則發布后，藥審中心收到與真實世界研究相關的溝通交流和注冊申請日益增多，這些溝通交流多涉及對照的設置、樣本量計算、數據適用性評價、對混雜因素的控制和評估等關鍵問題，對這些問題進行深入討論，促進了臨床研究相關各方對于真實世界證據的充分理解和接受。目前已有多個品種開展真實世界研究以回答臨床問題，通過實踐，申辦者和審評機構都在逐步豐富經驗。

　　海南真實世界數據應用試點取得成效

　　2019年，國家藥監局圍繞“創新、質量、效率、體系、能力”主題，啟動中國藥品監管科學行動計劃，海南開展的臨床真實世界數據應用試點工作納入監管科學研究行動計劃，國家藥監局與海南省政府聯合啟動了海南臨床真實世界數據應用試點工作，探索將臨床真實世界數據用于藥品醫療器械產品注冊和監管決策實踐。

　　2020年11月，博鰲樂城國際醫療旅游先行區設立國家藥監局藥品醫療器械監管科學研究基地，按照監管科學研究計劃推進研究工作開展。根據前期工作基礎，藥審中心與海南省藥監局經過遴選在首批真實世界數據研究應用試點工作中納入了3個品種。對于納入真實世界數據應用試點的品種，在研究過程中遇到的具體問題和試點中遇到的共性挑戰，藥審中心以與申請人面對面會議、視頻會議，專家研討會等多種形式進行了高頻次討論，及時對企業的溝通交流需求進行應答。為了實現充分討論，藥審中心對試點品種的溝通交流會不做時長限制，直到達成共識。2021年3月，國家藥監局通過優先審評審批程序附條件批準1類創新藥普吉華?（普拉替尼膠囊）上市，真實世界研究數據在中國晚期非小細胞肺癌人群中的療效評價和安全性評估提供決策輔助，該真實世界研究納入了較關鍵注冊研究基線更復雜、合并癥更多、體力狀態更差的患者，觀察到了相似的安全性特征和療效數據，為關鍵注冊研究提供了有力支撐。首批應用試點工作中另外1個品種已被受理并在審評過程中，1個正在研究進行中。2021年7月又有5個品種納入了應用試點工作，涉及腫瘤、心血管和眼科用藥等多個適應癥。

　　為順暢地溝通協調和扎實推進藥品真實世界數據應用試點工作奠定基礎和加強保障，經國家藥監局批準，藥審中心于2021年7月與海南省藥監局、樂城管理局就真實世界研究試點工作建立了藥品真實世界數據研究協調工作機制。在該工作機制下，藥審中心將加快推進落實藥品真實世界數據研究試點有關工作，后續符合要求的品種將陸續動態納入試點工作。

　　著力解決兒童用藥研發困境

　　近年來，為了解決兒童用藥研發難的問題，藥審中心推出了一系列鼓勵研發創新、提升審評效率、改進工作作風、保障藥品安全的“組合拳”措施，其中，合理地使用真實世界研究設計或利用真實世界元素可提高藥物研發和監管的科學性與效率，可以有力緩解或解決一些RCT不可行或非最優的困境。由于藥品說明書的更新遲于醫療實踐的進展，導致兒科臨床存在“經驗性給藥”現象。“經驗性給藥”實踐及所累積的長期大量“經驗性給藥”處方數據為實施真實世界研究和采用真實世界證據支持已上市藥品擴展兒童應用提供了可能。

　　為了充分利用兒童醫療機構數據資源，藥審中心采用真實世界研究方法，遵循審評技術標準，通過組織專家論證、對外公開征求意見，先后審評篩選出多個建議修訂說明書的品種清單和具體修訂內容。為進一步解決兒童用藥研發困境，藥審中心正在聯合海南真實世界研究院和國內兒童醫療機構開展研究，參照境內外診療指南和臨床需求選定具體品種，在評估我國兒科臨床實踐中獲得的處方數據適用性后，探索將真實世界研究數據通過科學合理的統計分析轉化為支持擴展兒童應用的證據，積極促進將“經驗性給藥”轉化為藥品說明書信息，指導兒科安全合理用藥。

　　探索中藥真實世界研究支持監管決策

　　一直以來，我國中醫藥發展面臨循證醫學證據匱乏、符合中醫特點評價體系缺失等問題，而真實世界證據可加快中藥新藥注冊的臨床研究。對于名老中醫經驗方、中藥醫院制劑等已有人用經驗藥物的臨床研發，在處方固定、生產工藝路線基本成型的基礎上，若能將真實世界研究與隨機臨床試驗相結合，將為此類中藥探索出科學可行的臨床研發路徑和監管決策依據。

　　2021年7月，藥審中心在海口召開了中藥真實世界研究的研討會。目前，基于第二批監管科學課題，藥審中心正在研討起草《真實世界研究在中藥臨床療效評價中的應用指導原則》，著力于健全符合中藥特點的審評審批體系，促進中藥傳承創新發展，推進中藥監管體系和監管能力現代化。

　　下一步，藥審中心將積極探索利用真實世界證據支持兒童用藥、中藥注冊上市的可能路徑與技術要求，為深化藥品審評審批改革和進一步鼓勵創新添磚加瓦，通過真實世界研究緩解兒童用藥不足的嚴峻形勢和彰顯中醫藥臨床價值。藥審中心將與海南省藥監局進一步動態穩步積極推進應用試點工作，共同推進基于真實世界證據的科學監管實踐；針對應用試點工作中的重點問題進行研究，共同探索將臨床真實世界數據用于藥品注冊和監管決策實踐，并將經驗轉化為指導原則，為全國藥品審評審批制度改革提供新的途徑和方法，從而推進藥品監管科學發展，更好地服務公眾健康需求。

　　（國家藥品監督管理局藥品審評中心供稿）

(責任編輯：譙英固)