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　　中國食品藥品網訊（記者落楠） 10月9日，國家衛生健康委、科技部、國家藥監局等五部門發布《第一批鼓勵仿制藥品目錄》，目錄含33個藥品，包括罕見病治療用藥。目錄中藥品可在臨床試驗、關鍵共性技術研究、優先審評審批等方面獲得支持。

　　罕見病已成為全球新藥研發主戰場，但我國罕見病藥物行業處于早期階段，企業創新研發熱情有待進一步激發。

　　近年來，我國高度重視罕見病防治與保障，從疾病臨床診斷、藥品審評審批、醫保支付等多方面制定政策，多部門合力提升罕見病患者的藥物可及性。將于今年12月1日實施的新修訂《藥品管理法》也寫入鼓勵罕見病新藥研制的相關內容。政策鼓勵企業投入藥物研發，中國罕見病患者罕而不孤。

　　罕見病是公共問題

　　罕見病不是單一病種，而是流行率很低的疾病集群，病種繁多，癥狀嚴重，常危及患者生命。目前國際公認的罕見病近7000種，而由于精準醫學、分子生物學和基因學技術的發展，新的罕見病不斷被發現，每年新增的罕見病種類約為30種。

　　“罕見病是人類進化過程中的潘多拉盒子。”近日，在第四屆中國醫藥創新與投資大會的罕見病專場分論壇上，浙江省醫學會罕見病分會副主委、浙江中醫藥大學附屬第一醫院謝俊明教授說，在人類進化過程中伴隨著基因的變化，變化的方向可能是優化，也可能帶來疾病，一旦基因變化打開的是潘多拉魔盒，就可能產生罕見病。

　　“罕見病對每個人而言都是一種風險。” 謝俊明解釋，約80%的罕見病是由遺傳缺陷導致的，涉及到4000多個有關基因，而每個人的基因中平均有7組到10組基因存在缺陷，一旦父母雙方存在相同的基因缺陷，孩子就可能患上罕見病。

　　在謝俊明看來，罕見病是一個社會公共問題，關注罕見病不僅僅是為在當下改善患者的生存質量，還涉及到長遠的人口安全保障。據他介紹，罕見性遺傳病是出生缺陷的重要組成部分，而中國每年新增出生缺陷病例接近全球的20%，近15年中國出生缺陷率猛增七成，出生人口質量形勢嚴峻，罕見病防治應當引起重視。

　　藥品審評存在挑戰

　　藥審改革以來，國家藥監部門通過優先審評審批、給予研發指導等方式，加速罕見病藥物的研發、進口和上市，推動藥品技術進步。

　　據《2018年度藥品審評報告》，2018年國家藥監局藥審中心共將313件注冊申請納入優先審評程序，其中兒童用藥和罕見病用藥63件。依洛尤單抗注射液、依庫珠單抗注射液、特立氟胺片等罕見病治療藥物獲批。今年以來，在藥審中心網站擬優先審評公示欄目中，也常常出現罕見病藥物的身影。

　　但是，由于疾病的特殊性和治療藥物的稀缺性，罕見病藥物的審評存在客觀挑戰。

　　藥審中心相關人士介紹，一方面，由于罕見病發病率極低，國內乃至全球的疾病研究較少，能支持相關藥物審評的信息非常少，有時候審評人員甚至難以確定藥物所治療的疾病在中國是否為罕見病。

　　另一方面，目前有一批藥物以治療罕見病的名義提出注冊申請、希望能被加快審評審批，但哪些罕見病藥物要優先加快審評，卻是藥品審評中的困擾——缺乏具體的指導，就難以把有限的審評力量用在需求最迫切的領域。

　　“我們所探討的是怎樣去分級，去更好地優化資源配置，來真正地鼓勵臨床需求迫切領域的藥物研發。”這位藥審專家期待罕見病相關政策能夠細化，相關技術問題得到解答。

　　尋求創新研發靈感

　　9月30日公布的《藥品注冊管理辦法（修訂草案征求意見稿）》，在納入優先審評審批程序、明確審評時限等方面設置對罕見病防治新藥的支持措施。

　　“目前來講，罕見病領域是所有高新技術進行轉化的最可能成功、最可能有突破的領域，因為80%的罕見病是單基因突變，病因非常清晰。如果直接針對病因進行藥物研發，成功率是很高的。”北海康成董事長及首席執行官薛群介紹，在發達國家，罕見病藥物研發的熱情十分高漲。

　　但在我國，罕見病的研發熱潮尚待升溫。有企業和投資人仍在觀望，其顧慮是罕見病患者人群分散，藥物市場容量小，研發投入在短期內難以獲得合理回報。

　　每種罕見病的背后，都有一條隱形的常見疾病隊列。謝俊明認為，投資方和藥企應該轉變思路，以罕見病藥物研發為支點，撬動其他疾病的研究和藥物研發。他介紹，80%的罕見病是單基因疾病，是純合子型疾病，一旦研發出能夠治療純合子型疾病的藥物，雜合子型疾病的治療也能向前邁進。

　　上溯藥物研發的源頭，疾病研究數據的充實尤為緊要。如果沒有堅實的基礎研究作為基礎，藥物創新研發就是空中樓閣。因此，上述藥審專家建議，國家應對罕見病的基礎研究提供資金支持，強化流行病學研究，以支持相關疾病研究和藥物研發。

(責任編輯：郭厚杰)