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　　□ 本報(bào)記者 落楠

　　“近年來(lái)，抗癲癇領(lǐng)域有了更多的兒童用藥。比如說(shuō)，用于嬰兒痙攣癥的氨己烯酸口服溶液用散獲批上市；還有一些已上市藥品拓展了兒童適應(yīng)證，給了兒科醫(yī)生更多‘武器’。”在“六一”國(guó)際兒童節(jié)來(lái)臨之際，北京大學(xué)第一醫(yī)院兒內(nèi)科主任姜玉武高興地分享了臨床診療用藥情況的改善。

　　抗癲癇藥物這一個(gè)領(lǐng)域的變化，反映出我國(guó)兒童用藥供應(yīng)情況的整體改善。兒童用藥問(wèn)題是備受關(guān)注的民生問(wèn)題，近年來(lái)，國(guó)家藥監(jiān)局積極鼓勵(lì)兒童用藥研發(fā)創(chuàng)新，2019年以來(lái)共批準(zhǔn)271個(gè)兒童用藥上市（含增加適應(yīng)證）。這些藥品包括兒童專用藥、鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品建議清單品種及罕見(jiàn)病用藥等，兒童患者臨床需求得到更好滿足。

　　助解臨床“急難愁盼”用藥需求，一批兒童用藥經(jīng)優(yōu)先審評(píng)審批程序批準(zhǔn)。日前，優(yōu)先審評(píng)審批的兒童用藥批準(zhǔn)信息清單在國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（以下簡(jiǎn)稱藥審中心）網(wǎng)站兒童用藥專欄“上線”。數(shù)據(jù)顯示，截至今年5月21日，共有67個(gè)兒童用藥經(jīng)優(yōu)先審評(píng)審批程序批準(zhǔn)。

　　臨床急需加速得到滿足

　　如果孩子白天過(guò)度嗜睡，甚至在聽(tīng)課、寫(xiě)作業(yè)、考試等場(chǎng)景下都可以“秒睡”，那很有可能是發(fā)作性睡病。發(fā)作性睡病是一種罕見(jiàn)的神經(jīng)系統(tǒng)疾病，5歲即可起病，超過(guò)50%的發(fā)作性睡病患者在18歲之前出現(xiàn)首發(fā)癥狀，主要臨床表現(xiàn)為日間過(guò)度睡眠、猝倒發(fā)作和夜間睡眠障礙，學(xué)習(xí)、生活和社會(huì)功能會(huì)受到嚴(yán)重影響。

　　我國(guó)長(zhǎng)期缺乏專門(mén)批準(zhǔn)用于發(fā)作性睡病的藥品。作為目前全球唯一上市的、能改善發(fā)作性睡病日間過(guò)度睡眠和猝倒的口服非精神管控類藥物，鹽酸替洛利生片在我國(guó)的上市，為患者帶來(lái)了新的治療選擇。

　　在鹽酸替洛利生片上市過(guò)程中，實(shí)現(xiàn)了成人與兒童適應(yīng)證短期內(nèi)的近同步批準(zhǔn)。2023年6月，該產(chǎn)品獲批進(jìn)口我國(guó)，用于治療發(fā)作性睡病成人患者的日間過(guò)度嗜睡或猝倒。考慮到早用藥、早治療對(duì)于控制疾病進(jìn)展的重要性，藥審中心審評(píng)團(tuán)隊(duì)此后仍與企業(yè)持續(xù)溝通，同步跟進(jìn)該藥品兒童臨床試驗(yàn)的進(jìn)展及注冊(cè)情況，發(fā)揮藥審中心兒童用藥技術(shù)審評(píng)專家咨詢機(jī)制的優(yōu)勢(shì)，從而在企業(yè)后續(xù)申報(bào)擴(kuò)展兒童適應(yīng)證時(shí)，高效推進(jìn)審評(píng)工作。今年5月，該產(chǎn)品獲批擴(kuò)展兒童適應(yīng)證，用于治療發(fā)作性睡病青少年和6歲以上兒童患者的日間過(guò)度嗜睡或猝倒。

　　鹽酸替洛利生片并非個(gè)例。用于失鹽型先天性腎上腺皮質(zhì)增生癥（CAH）和失鹽型原發(fā)性慢性腎上腺皮質(zhì)功能減退癥（Addison病）的醋酸氟氫可的松片，用于治療成人和兒童酪氨酸血癥I型（HT-1）的尼替西農(nóng)膠囊，用于改善新生兒氧合功能的吸入用一氧化氮……2019年以來(lái)，共有67個(gè)兒童用藥經(jīng)優(yōu)先審評(píng)審批程序批準(zhǔn)，其中包括兒童專用藥29個(gè)，鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品建議清單品種16個(gè)，罕見(jiàn)病目錄所涉疾病用藥品種20個(gè)。其中，每一個(gè)藥品背后都有迫切的臨床需求。為推動(dòng)其加速上市，藥審中心審評(píng)團(tuán)隊(duì)深入分析產(chǎn)品在中國(guó)乃至全球的注冊(cè)與研究情況，評(píng)價(jià)其是否適宜豁免我國(guó)兒童臨床試驗(yàn)，以及其是否匹配相應(yīng)的鼓勵(lì)政策。

　　“賽諾菲近年來(lái)得益于兒童用藥的政策，如I類會(huì)議溝通交流、優(yōu)先審評(píng)程序以及成人數(shù)據(jù)外推等，加快獲得了管線中的兒童用藥以及兒童適應(yīng)證在中國(guó)的批準(zhǔn)。例如，我們有一款兒童罕見(jiàn)病用藥之前通過(guò)Ⅰ類會(huì)議溝通交流得到藥審中心的指導(dǎo)。其后，藥審中心在充分了解該疾病的兒童病理生理特征，國(guó)內(nèi)兒童的臨床需求，結(jié)合專家的論證，綜合考慮臨床數(shù)據(jù)，加快批準(zhǔn)了兒童適應(yīng)證。”賽諾菲藥政事務(wù)大中華區(qū)負(fù)責(zé)人鄧婷說(shuō)道。

　　說(shuō)明書(shū)完善前進(jìn)一步

　　5月28日，國(guó)家藥監(jiān)局發(fā)布公告，氟馬西尼注射液、秋水仙堿片等7個(gè)藥品的說(shuō)明書(shū)可以按要求增加兒童適應(yīng)證及用法用量。這是已上市藥品說(shuō)明書(shū)增加兒童用藥信息工作程序建立后的又一工作成果。

　　幾乎所有藥品的研發(fā)都是先成人后兒童。因?yàn)閮和盟幣R床試驗(yàn)開(kāi)展難度高、患者群體少、市場(chǎng)回報(bào)低等，一些品種的兒童應(yīng)用拓展明顯緩慢。臨床救治的需要，催生了兒科臨床超說(shuō)明書(shū)使用藥品的現(xiàn)象。然而，臨床醫(yī)生憑經(jīng)驗(yàn)用藥，又可能帶來(lái)新的問(wèn)題。

　　“超說(shuō)明書(shū)使用藥品本身可能增加潛在的用藥風(fēng)險(xiǎn)和不確定性損傷因素，此外，如果藥物選擇不適宜，用藥劑量不準(zhǔn)確、用藥時(shí)間過(guò)長(zhǎng)，會(huì)對(duì)患兒健康造成潛在威脅。”天津市兒童醫(yī)院院長(zhǎng)劉薇指出。

　　近年來(lái)，國(guó)家藥監(jiān)局加速破解兒童患者超說(shuō)明書(shū)使用藥品問(wèn)題，設(shè)立專門(mén)項(xiàng)目，開(kāi)展已上市藥品說(shuō)明書(shū)中兒童用藥信息的規(guī)范化增補(bǔ)工作。在總結(jié)前期兩批8個(gè)品種藥品說(shuō)明書(shū)增加兒童用藥信息工作經(jīng)驗(yàn)的基礎(chǔ)上，國(guó)家藥監(jiān)局于2023年5月發(fā)布《已上市藥品說(shuō)明書(shū)增加兒童用藥信息工作程序（試行）》，藥審中心于2024年4月發(fā)布《藥審中心關(guān)于已上市藥品說(shuō)明書(shū)增加兒童用藥信息工作細(xì)則（試行）》，對(duì)品種遴選范圍、說(shuō)明書(shū)修訂與審核流程，以及品種申報(bào)程序等作了進(jìn)一步的明確，收獲了臨床醫(yī)生廣泛好評(píng)。

　　劉薇表示，增補(bǔ)說(shuō)明書(shū)中兒童信息工作，是滿足臨床用藥需求的重要體現(xiàn)：“這有助于完善藥品說(shuō)明書(shū)內(nèi)容，使其更加符合兒童用藥的特點(diǎn)和需求。增補(bǔ)兒童用藥的劑量、用法、不良反應(yīng)、藥代動(dòng)力學(xué)等信息，使得醫(yī)生能更加準(zhǔn)確地為患兒開(kāi)具處方，提高了兒童用藥的安全性和有效性。”

　　姜玉武深入?yún)⑴c了已上市藥品說(shuō)明書(shū)增加兒童用藥信息工作程序的制定，也參與過(guò)相關(guān)品種增補(bǔ)兒童用藥信息的討論會(huì)。他介紹，說(shuō)明書(shū)內(nèi)容高度凝練、指導(dǎo)意義重大，每一處細(xì)微修改，都凝結(jié)著諸多專家的經(jīng)驗(yàn)智慧和國(guó)際國(guó)內(nèi)研究成果，經(jīng)過(guò)了嚴(yán)謹(jǐn)論證、仔細(xì)斟酌。

　　“比如，一種藥品適用人群的年齡范圍是3歲以上、1歲以上還是更低齡，得有證據(jù)支持。如果國(guó)際上有相關(guān)證據(jù)，那還要考慮臨床使用中是否有效，有無(wú)發(fā)現(xiàn)潛在安全風(fēng)險(xiǎn)等。總之，要結(jié)合研究證據(jù)、臨床使用經(jīng)驗(yàn)，形成專家共識(shí)，才能進(jìn)行修改，力求在確保用藥安全的基礎(chǔ)上讓藥品廣泛惠及適宜人群。”姜玉武說(shuō)。

　　研發(fā)生態(tài)改善釋放強(qiáng)引力

　　浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬兒童醫(yī)院血液腫瘤中心主任、國(guó)家兒童健康與疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心癌癥中心主任王金湖明顯感受到近些年兒童用藥研發(fā)氛圍的變化：“以前國(guó)內(nèi)企業(yè)對(duì)兒童用藥缺乏興趣，近年來(lái)越來(lái)越多的企業(yè)關(guān)注到兒童腫瘤、兒童罕見(jiàn)病等領(lǐng)域，并且不只是仿制，還越來(lái)越多地發(fā)力原研創(chuàng)新。”

　　分析這一現(xiàn)象的成因，王金湖認(rèn)為，研發(fā)生態(tài)的構(gòu)建至關(guān)重要。近年來(lái)，多部門(mén)共同破解兒童用藥問(wèn)題。國(guó)家醫(yī)學(xué)中心、國(guó)家臨床醫(yī)學(xué)研究中心等的建設(shè)提高了醫(yī)療機(jī)構(gòu)研究能力，也集中了大量?jī)和颊撸慌c此同時(shí)，臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)發(fā)展更加成熟，兒童用藥研發(fā)尋找臨床研究機(jī)構(gòu)、招募受試者、開(kāi)展臨床試驗(yàn)的路徑大大暢通。而在藥物研發(fā)環(huán)節(jié)，藥品監(jiān)管部門(mén)建設(shè)完善相關(guān)技術(shù)指導(dǎo)原則、給予優(yōu)先審評(píng)等利好政策，并與研發(fā)單位密切溝通交流，提前介入其研發(fā)注冊(cè)申報(bào)，引導(dǎo)其關(guān)注兒童用藥需求，指導(dǎo)其更好推進(jìn)研發(fā)工作，增強(qiáng)其創(chuàng)新研發(fā)的信心和動(dòng)力。

　　這種生態(tài)也形成對(duì)跨國(guó)藥企的持續(xù)吸引力。“賽諾菲將創(chuàng)新藥在中國(guó)的同步開(kāi)發(fā)和同步遞交作為戰(zhàn)略目標(biāo)穩(wěn)步推進(jìn)。目前，我們正積極就管線里的兒童用藥與藥監(jiān)機(jī)構(gòu)溝通，探討將更多兒童用藥早日帶到中國(guó)的研發(fā)注冊(cè)路徑。”鄧婷說(shuō)道。

　　“在我國(guó)，兒童用藥研發(fā)從過(guò)去查缺補(bǔ)漏、仿制、引進(jìn)，慢慢轉(zhuǎn)型到全球同步研發(fā)、原始創(chuàng)新、優(yōu)質(zhì)改良。”藥審中心兒童用藥專項(xiàng)領(lǐng)導(dǎo)小組有關(guān)負(fù)責(zé)人提供了一組數(shù)據(jù)：我國(guó)藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺(tái)數(shù)據(jù)顯示，2023年度兒童受試者參與的藥品注冊(cè)臨床試驗(yàn)為205項(xiàng)，首次突破200項(xiàng)。其中，1類創(chuàng)新藥藥品注冊(cè)臨床試驗(yàn)占到35.1%，罕見(jiàn)病用藥藥品注冊(cè)臨床試驗(yàn)占到12.2%，國(guó)際多中心臨床試驗(yàn)占比為20.0%，在我國(guó)整體藥品注冊(cè)臨床試驗(yàn)數(shù)量增長(zhǎng)的背景下，兒童受試者參與的試驗(yàn)實(shí)現(xiàn)了數(shù)量和占比的雙增長(zhǎng)。

　　中國(guó)兒童用藥領(lǐng)域正呈現(xiàn)一種新面貌。這種轉(zhuǎn)變，有利于保障兒童與成人同等的治療權(quán)利與用藥選擇。作為藥品審評(píng)技術(shù)機(jī)構(gòu)，藥審中心持續(xù)關(guān)注兒科臨床治療需求變化和創(chuàng)新成果轉(zhuǎn)化動(dòng)向，通過(guò)調(diào)研和實(shí)地走訪，了解研發(fā)單位和研究機(jī)構(gòu)面臨的痛點(diǎn)、堵點(diǎn)、難點(diǎn)，全鏈條優(yōu)化兒童用藥審評(píng)審批各環(huán)節(jié)服務(wù)，助力研發(fā)生態(tài)不斷優(yōu)化。今年5月22日，藥審中心召開(kāi)兒童用藥全球同步研發(fā)及進(jìn)口注冊(cè)座談會(huì)，圍繞加快臨床急需兒童用藥進(jìn)口注冊(cè)及優(yōu)化全球同步研發(fā)路徑問(wèn)題進(jìn)行專題討論，并廣泛征求意見(jiàn)，為藥審中心下一步工作提供參考。

　　“中國(guó)兒童用藥領(lǐng)域正在經(jīng)歷創(chuàng)新轉(zhuǎn)型，我們要與兒科臨床及基礎(chǔ)研究專家，以及業(yè)界同仁保持更加緊密的交流與合作，從兒科臨床需求出發(fā)，為全面提升我國(guó)兒童用藥臨床研究科學(xué)性和規(guī)范性提供持續(xù)穩(wěn)定的技術(shù)支撐與監(jiān)管保障，在與國(guó)際標(biāo)準(zhǔn)形成系統(tǒng)化接軌的基礎(chǔ)上，因地制宜，助力打造良好的創(chuàng)新研發(fā)生態(tài)，促進(jìn)以新質(zhì)生產(chǎn)力推動(dòng)的兒童用藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展。”上述藥審中心負(fù)責(zé)人說(shuō)。

(責(zé)任編輯：常靖婕)