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　　中國食品藥品網訊 在《國家基本藥物目錄（2018年版）》中，臨床急需兒童用藥占比約為3.2%。如何打通兒童用藥研發受困的堵點？6月18日，在蘇州召開的2023中國國際藥物信息大會/DIA 2023中國年會暨展覽會上，由國家藥監局藥品審評中心（以下簡稱CDE）指導的兒童專用藥臨床試驗安全性風險管理論壇順利召開。與會專家們一致認為，在必要時將兒童納入臨床研究，加強風險控制，科學地獲取兒童用藥信息，可以讓更多兒童患者臨床獲益。

　　正視兒童藥臨床研究

　　“《國家基本藥物目錄（2018年版）》品種數量共685種，其中臨床急需兒童藥品22種，占比約為3.2%。臨床亟待加強兒童用藥的研發與生產，來保障兒童患者的用藥需求與安全。”在論壇上，上海兒童醫院倫理委員會成員唐燕表示。

　　眾所周知，臨床試驗是藥品研發的重要環節之一。但對于兒童藥研發來說，兒童患者在臨床試驗中的參與比例相對較低。CDE發布的《中國新藥注冊臨床試驗進展年度報告（2021年）》顯示，在2021年登記的2033項新藥臨床試驗中，含兒童受試者的臨床試驗僅有168項，而僅在兒童人群中開展的臨床試驗占比只有3.0%。

　　“把兒童排除在臨床研究之外，過去曾被認為是保護兒童的必要之舉。但一味地將兒童排斥在臨床研究之外會導致藥物及醫療設備缺乏兒科使用信息，醫生僅憑經驗，將未審查兒童安全性與有效性的產品超說明書使用于兒童患者的診療，兒童用藥用械風險反而可能增加。” 在論壇上，首都醫科大學附屬北京兒童醫院內分泌遺傳代謝中心主任鞏純秀如是表示。

　　“兒童不是縮小版的成人。”鞏純秀強調。兒童人群的生理和心理特征與成人存在一定差異，例如兒童相對體表面積較大且皮膚通透性較高，血運豐富，對某些外用藥、透皮制劑較成人更容易吸收；血腦屏障功能尚不完善，藥物透過相對容易；對藥物代謝和排泄能力也常常異于成人等。因此，成人的劑型和用法用量不一定適用于兒童人群。此外，“兒童”這一概念在醫學領域過于籠統，不同年齡段（如新生兒出生期、嬰兒期等）的兒童生長發育及心理特征可能存在顯著差異，因此會有特殊的用藥需求值得關注。

　　據介紹，為了最大程度利用已有數據來助力兒童用藥研發，藥物研發人員目前常采用“數據外推”策略，即將成人患者等現有的用藥數據外推至兒科人群。但有專家指出，外推的可靠性和有效性依賴于良好的數據基礎和科學合理的分析方法，此外還要注意其局限性和假設條件。

　　“想要改變兒童用藥領域長期存在的‘劑量靠猜、吃藥靠掰’的尷尬局面，就要正視兒童用藥臨床試驗在改善用藥可及性、提升用藥安全性等方面的作用。”鞏純秀建議，在必要時可將兒童納入臨床研究，并通過嚴格管理來保障受試者的安全和權益。

　　提升風險控制水平

　　論壇上，多位專家表示，臨床試驗的安全性風險是兒童及其監護人對參與臨床試驗心存的顧慮之一。

　　“兒童用藥的臨床試驗較成人更為復雜。”CDE化藥臨床一部相關負責人表示。一是兒童的生理特點使得其發生藥害事件的可能性較高，發生損害的類型也更加多樣；二是年齡較小的兒童患者不能很好或者很準確地表達服藥后的感受，也增加了藥物安全管理的難度。此外，兒童臨床試驗對倫理學、臨床研究團隊的專業知識、技能以及管理和監管體系也都提出了更高的要求。

　　CDE臨床試驗管理處相關負責人也表示，藥品監管部門既要鼓勵開展必要的兒童用藥臨床試驗，同時也要提升相關臨床試驗的風險控制能力。

　　“安全性是兒童用藥臨床試驗設計的核心。”默沙東（中國）臨床研究執行總監廖雪雁如是表示。

　　她認為，高質量的試驗設計、倫理委員會的嚴格審核等都有助于提升兒童用藥臨床試驗風險控制水平。

　　廣州市婦女兒童醫療中心臨床試驗機構辦主任左連東建議，兒童用藥臨床試驗應盡量采取無創或者創傷最小的方法、受試者數量應為滿足統計學要求的最小值等。“有些臨床試驗要求對兒童高頻采血，這樣的試驗設計非常不合理，需要及時果斷地干預。” 左連東強調，“說到底就是要在兒童用藥臨床試驗中守好‘安全第一’的原則。”

　　美國輝瑞全球醫學及安全部藥品安全監測及風險管理副總裁陳延也提供了兒童藥臨床試驗設計中應該關注的要點。

　　他表示，不同藥物的臨床試驗千差萬別，但歸根到底兒童用藥臨床試驗要考慮3個方面的因素。這3個方面的因素分別是：如何選擇合適人群，即誰是合適的兒科人群或亞組，以及支持兒童藥臨床開發需要哪些特定的非臨床研究；如何選擇合適劑量，即如何依據現有信息對試驗劑量進行調整；如何使用合適的臨床研究方法，即需要考慮哪些特異性臨床試驗設計要素，安全性數據庫的大小選擇標準是什么等。

　　持續強化藥物警戒

　　為確保兒童用藥安全，除了在臨床試驗中強化風險控制，加強兒童用藥全生命周期的藥物警戒工作也是論壇討論的內容。

　　浙江大學醫學院附屬兒童醫院血液腫瘤中心副主任王金湖以羅非昔布為例進行了闡述。該藥物曾被廣泛用于治療骨性關節炎和類風濕性關節炎。2003年，FDA發布報告稱，服用羅非昔布超過18個月，患者突發心臟病或中風的概率將倍增。后續多項流行病學研究也證實了該結論。 “即便通過規范的臨床試驗，也不一定能發現藥物所有的不良反應。”王金湖強調，兒童藥也要重視開展全生命周期的藥物警戒工作。

　　禮來高級顧問、臨床研究患者安全醫師黃艷認為，從藥物警戒的角度看，企業要盡可能充分監測、收集和評估藥物安全信息，可以設立專門且獨立的安全委員會對兒童藥物研發過程中的安全性事件進行管理，并保持團隊成員間的及時溝通。

　　黃艷認為有3類藥物安全性信息比較重要，即成年動物和幼齡動物毒理學研究的結果、藥品潛在的安全性問題以及兒童的疾病狀態與成人的差異。

　　她還強調，兒童藥物研究中的安全性信息更依賴長期隨訪以及上市后的真實世界研究。企業應當通過長期隨訪來獲得兒童患者可能存在的影響生長、骨骼發育、神經認知以及性成熟等方面的遠期不良反應，以及罕見不良反應，并通過及時進行干預來全力保障好兒童患者的用藥安全。（馮玉浩）

(責任編輯：常靖婕)