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　　近年來，國內外細胞和基因治療產業發展迅速，新技術、新應用、新成果不斷涌現，在惡性腫瘤、再生醫學等多種疾病領域顯示出巨大的應用潛力，世界上很多國家和地區均將細胞和基因治療作為生物醫藥領域重點支持和發展方向。黨中央、國務院和許多地方政府制定了一系列加快生物醫藥產業發展的方針和政策，社會公眾對新技術、新產品的臨床需求也非常迫切。

　　我國近年來已成為世界上細胞和基因治療臨床研究數量最多的國家之一。但是，由于我國對細胞和基因治療產品的監管政策不夠明晰，行業內對細胞和基因治療產品的屬性如何認定、新產品如何轉化為臨床應用等也存在較大爭論，在一定程度上阻礙了行業的可持續健康發展。

　　此外，由于細胞和基因治療產品的治療原理和體內代謝特點與傳統小分子或生物大分子藥物有顯著差異，不同類型產品制備工藝的復雜程度、潛在安全性風險等差異較大。針對細胞和基因治療產品的特點建立科學的評價體系，對于提高企業研發和申報的規范性，加快質量穩定、臨床療效好、安全性風險可控的產品的上市有重要意義。

　　明確研究方向集合專家資源

　　2019年4月，國家藥品監督管理局啟動中國藥品監管科學行動計劃，“細胞和基因治療產品技術評價與監管體系研究”作為第一個重點任務，納入首批九個支持的研究項目范圍，充分體現了國家藥監局對細胞和基因治療等戰略性生物醫藥產業發展的重視和建立科學的監管體系的決心。

　　為實現研究目標，國家藥監局藥品審評中心積極組織規劃，集合了清華大學、中科院干細胞與再生醫學創新研究院、海軍軍醫大學、四川大學、中國醫學科學院腫瘤醫院、中國食品藥品檢定研究院、國家藥監局食品藥品審核查驗中心等科研和監管領域的一流專家力量，召開推進會，就研究內容和研究思路等進行深入討論，對細胞和基因治療產品的監管體系、風險分級等進行研究，并初步建立涵蓋細胞免疫治療產品、干細胞治療產品、溶瘤病毒產品及其他基于病毒載體等的基因治療產品的質量研究、臨床前研究、臨床安全性和有效性的評價體系以及核查和檢驗技術規范。各參與單位基于研究優勢和工作基礎，明確了研究分工和研究目標，各單位充分發揮自身研究優勢，團結合作、齊心協力做好相關研究。

　　立足主要矛盾解決實際問題

　　細胞和基因治療產品技術評價與監管體系研究課題組（以下簡稱課題組）對我國細胞和基因治療的研究現狀、技術特點、存在的問題、亟待突破的制度障礙進行了初步梳理，調研了國內外細胞和基因治療產品的臨床研究情況，初步掌握了我國細胞治療產業的發展趨勢和主要矛盾。

　　我國干細胞和免疫細胞臨床研究的規模、每年新增研究數量僅次于美國，已成為世界上細胞治療臨床研究最活躍的地區之一，并在部分疾病領域取得了初步研究成果，但總體上，患者的臨床獲益及產業發展狀況與國際先進水平仍有一定差距。我國現階段細胞治療產業發展的主要矛盾是患者對新療法的迫切臨床需求與質量穩定、安全可控、療效確切的細胞產品的供給不足之間的矛盾，主要表現在監管體系建設滯后于產業發展速度、臨床研究的規范性有待提高、產業鏈存在較多薄弱環節等方面。

　　由于細胞治療產業的快速發展、細胞產品的生產制備、運輸、使用等與傳統藥物有明顯區別，對傳統的藥品監管體系提出了較大挑戰，各國都基于自身產業的發展特點和監管理念制定了不同的監管制度。課題組研究了不同國家的監管政策對產業發展的影響，對我國細胞治療產業的發展有幾點啟示：首先，加快細胞治療的臨床研究已成為各國共識。各國監管部門都感受到患者對細胞治療等新療法的迫切臨床需求，認識到加快發展細胞治療這一戰略性新興產業的緊迫性，并制定了多種政策加快細胞治療的臨床研究，以鞏固自身的競爭優勢。其次，監管政策決定行業的資源導向。第三，完善的評價體系對于實現政策預期發揮關鍵影響。通過對國外不同監管政策的產業影響的比較研究，為建立適合我國產業發展現狀和特點的監管模式、完善我國細胞和基因治療產品的技術評價體系，做好了比較扎實的基礎準備。

　　截至目前，國家藥監局已經受理我國首個嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）的上市申請，未來更多產品將陸續提交上市申請。由于細胞治療產品的特殊性，注冊檢驗要求和工作程序無先例可循，中檢院已積極與業內研發企業就細胞治療產品檢驗技術要求和規范進行了探索，并形成了初步共識。藥審中心也在研擬注冊檢驗相關的啟動程序和原則。課題組將繼續推進注冊檢驗相關指南的落地，積極引導行業規范發展，盡早滿足廣大患者的臨床需求。

　　與此同時，為了回應產業內對細胞和基因治療產品研發技術指南的迫切需要，構建科學規范的審評標準和審評體系，課題組各參與單位密切協作，啟動了細胞和基因治療產品相關技術指導原則的起草準備工作，其中細胞免疫治療產品、干細胞產品和溶瘤病毒產品等的臨床試驗技術指南納入了2020年藥審中心技術指導原則的制定計劃，目前正在推進相關指南的起草工作。此外，藥審中心充分利用課題平臺和研究成果，積極參與相關領域的國際合作和行業標準協調工作，為推動全球范圍內的技術進步，加快臨床研究和應用，提高我國產業發展的規范性和研究水平貢獻力量。

　　助力抗疫攻堅規范審評標準

　　新冠肺炎疫情出現以來，課題組將抗疫科研攻堅與課題研究緊密結合，各參與單位充分發揮自身專業優勢，多學科綜合優勢和經驗優勢，圍繞干細胞產品治療重癥新冠肺炎相關的急性呼吸窘迫綜合征和肺纖維化等，進行了一系列監管技術要求和標準的探索，以迫切的臨床治療需求為核心，全力投入疫情防控相關產品的審評審批和科技攻關工作。藥審中心在審評工作中及時總結規律，在最短時間內形成了《干細胞治療新冠肺炎臨床試驗設計的考慮要點》和《新型冠狀病毒肺炎（COVID-19）干細胞治療產品臨床試驗申請特別審批申報資料要點（藥學專業）》等技術審評要點，規范了審評標準，并通過特別審批程序批準了CAStem細胞、人臍帶間充質干細胞等產品開展在重癥新冠肺炎患者中的臨床試驗，通過科研攻關和臨床實踐，增加了干細胞等先進療法對于改善重癥患者臨床預后的信心。（作者系國家藥品監督管理局藥品審評中心主任）

(責任編輯：龐雪)