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　　當前，罕見病醫療產品的可持續發展仍然面臨一定的不確定性。不確定性既來自于資源分配過程中，對于投入鼓勵罕見病醫療產品發展之程度與力度的社會共識；也取決于問題解決過程中，罕見病醫療產品對發展環境提出更多支持性、協作性和靈活性的更高要求。

　　罕見病醫療產品的發展既不能超越社會經濟發展水平，也不能脫離現有產業環境，如何定位罕見病醫療產品的發展價值，決定了資源投入的多寡。摸清產業環境中的薄弱環節，才能確保資源投入產出的效率。

　　2022年10月至2023年9月期間，中國健康傳媒集團健康中國研究院課題組通過座談、訪談及問卷調研等形式，與近百位罕見病領域資深專家，包括行政管理部門、醫療機構與醫生、產業從業者、患者代表與患者組織、研究機構、資本等不同相關方深度溝通，收集匯總他們對罕見病醫療產品發展的共性問題，最終形成《中國罕見病醫療產品發展調研報告》。

　　本次問卷調研分為總體情況、制度環境、產業環境、社會環境等部分，展現當前的態度與對未來的預期，圍繞不同相關方對現有政策的優化建議、國際經驗的借鑒思路，以及資源傾斜方向展開分析，探索相關方對不同環節影響程度的判斷，如企業與產業鏈、醫療機構與醫生、數據共享與患者參與、投資機構與資本等，并呈現相關方對罕見病問題的認知和態度。通過多元視角和全景透視，可以更好了解相關方對罕見病醫療產品發展全生命周期所需環境的共同期盼。

　　調研基本情況與分析

　　本次調研對象來自罕見病醫療產品發展全生命周期的不同利益相關方，其工作內容高度相關、工作年限相對較長，對中國罕見病醫療產品發展有更深刻的洞見。51%的調研對象擁有6年及以上從事罕見病工作的經歷，其中超過23%的調研對象擁有10年以上與罕見病打交道的閱歷，具備豐富的實踐經驗，調研結果可信度較高。

　　從人員所在地區情況看，本次調研涉及全國16個省份的相關從業者。其中，來自上海和北京的調研對象居多，分別占27%、22%，符合罕見病相關工作的特點：無論是診療還是產業在上述城市都相對集中，也更容易獲得發展。而來自其他省份的調研對象多為患者代表，反映出罕見病發病的隨機性，以及患者代表產生的隨機性。

　　逾94%的調研對象認為，與5年前相比，當前罕見病相關政策對醫療產品發展環境有改善，其中認為顯著改善的占69%，罕見病政策利好獲得了大多數調研對象的認可。個別調研對象認為環境沒有變化甚至嚴重惡化，補充說明原因是支持政策的力度仍有待提升、本土研發創新產品的數量仍然較為有限、支付環境導致企業與投資機構在創新方面預期較低并投入減少等。

　　在眾多對罕見病醫療產品發展產生影響的政策中，對調研對象意義最大的政策是加速審評程序(優先審評、突破性療法、附條件批準)，該政策綜合得分為7.94分（滿分為10分）。調研對象普遍認為，國家藥品監管部門在罕見病醫療產品發展中的推動行動最為積極、利好政策頻出，顯著提升了罕見病醫療產品可及程度。出臺罕見病目錄位列第二，綜合得分7.53分。罕見病目錄出臺首次明確了中國獲得罕見病政策支持的病種范圍，對后續規范診療、藥物研發以及醫保政策都產生了正向作用。參與國家藥品談判、納入醫保目錄位列第三，綜合得分6.92分。制藥企業研發決策和資本方投資決策都需要評估產品的投入產出比，而良好的支付體系可以使研發和投資預期更加明確，也因此成為了醫療產品發展的重要風向標。

　　在國內市場對國內外相關罕見病醫療產品企業的吸引力方面，86.27%的調研對象認為，與5年前相比，近年來吸引力在增加，其中64.71%的調研對象認為吸引力增加程度相對溫和。認為吸引力沒有變化或吸引力下降的調研對象反饋原因是支付環節還存在挑戰，具體來說包括支付能力和范圍有限，導致高價藥和創新藥的商業預期不可實現或不清晰，地方支付方面的探索被叫停，從而間接影響創新動力。

　　經過5年的努力，國內罕見病患者群體的臨床需求滿足程度調研平均得分為33.94（滿分為100分），且全部分數均在80分以下。由此可見，罕見病患者群體的需求多樣且復雜，當前罕見病醫療產品雖處于蓬勃發展階段，但距離患者群體滿意仍有較遠距離。

　　展望未來5年，逾90%的調研對象對國內的罕見病醫療產品市場規模增長持積極態度。其中，近30%的調研對象認為市場規模會大幅增加。

　　結合對罕見病醫療產品發展預期來看，盡管逾90%的調研對象認為市場規模會增加，但對未來持樂觀態度的調研對象僅有60%。

　　總體而言，調研對象對中國罕見病醫療產品發展環境持正向預期，并高度認可既往政策對改善發展環境發揮了積極作用。與此同時，罕見病臨床需求未被滿足情況依然嚴峻。

　　罕見病醫療產品政策環境

　　政策是罕見病醫療產品發展的必要條件，良好的政策環境會帶來積極的市場預期。政策環境既體現在現有政策的執行方面，也體現在對國外創新政策的借鑒方面，亦包括國家資金對于行業的大力引導。

　　在期待進一步完善的政策方面，62%的調研對象期待完善罕見病醫療產品支付機制；48%的調研對象期待進一步細化明確加速審評相關政策；同情用藥、臨時進口盡管是仍在探索中的政策，但是對于滿足類別多樣的罕見病治療的復雜需求而言具有積極意義，也獲得了36%調研對象的認同；滿足個性化需求的鼓勵仿制藥品清單也獲得了32%調研對象的關注；罕見病目錄的出臺和更具有市場引導作用的建立市場獨占機制，也各獲得了28%調研對象的關注和期待。

　　結合國際經驗和國內研究，調研對象期待關于鼓勵罕見病醫療產品研發的政策位居前三位的分別是：推進罕見病及醫療產品促進立法（71%）、增加國家經費投入（67%）及精簡上市后程序（45%）。（詳見圖1）

　　增加基礎投入是領跑科學和市場的前提。調研對象認為，自然病史/患者登記等觀察性臨床研究、基礎與臨床轉化研究、發病機制/動物模型等基礎研究，是需要有限投入的領域，分別得分8.9、7.88和7.12（滿分為10分）。上述領域研究均有助于探索罕見病致病機制與治療靶點，可為后續醫療產品開發奠定扎實基礎。

　　概括來說，相關方對政策的期待聚焦在醫療產品可及的關鍵環節，希望從醫保支付、加速審評審批、健全靈活的可及機制（同情用藥、臨時進口）等方面改善現有環境；長期來看，圍繞罕見病醫療產品發展立法、增加國家經費投入、降低上市后交易成本，對于罕見病醫療產品長期可持續發展意義重大。在資源投入方面，傾向于為醫療產品創新奠定臨床研究、轉化研究和基礎研究基礎。

　　罕見病醫療產品產業環境

　　產業是罕見病醫療產品發展的重要基石。良好產業基礎是罕見病醫療產品得以發展的依托。產業環境由企業與產業鏈、醫療機構與醫生、患者與數據、投資機構與資本等四個主要部分組成。調研對象分別遴選出相關部分的關鍵環節。

　　在企業自身建設方面，調研對象認為，臨床研究能力（76%）、臨床前研究能力（64%）和政府事務能力（58%）是企業亟待提升的關鍵技能。罕見病醫療產品的研發通常會開展國際多中心臨床研究，臨床研究能力是讓中國創新在全球開花的關鍵；而臨床前研究能力和政府事務能力往往可加速罕見病藥物開發進程。此外，國際合作能力、戰略決策能力、公共事務能力和融資能力建設也與罕見病醫療產品的特點相符。可以說，要做罕見病醫療產品的企業，需要具有較強的綜合實力，這也對開展創新療法研究的初創企業提出了更高的能力目標。此外，調研對象也認為，企業應建立與專門患者對接的部門。（詳見圖2）

　　罕見疾病醫療產品研發有時需要產業鏈上下游企業的支持。在產業鏈建設方面，罕見病動物與細胞模型（52%）、相關儀器設備（40%）及原輔包材（40%）的可及性，存在協同不足的情況。此外，有調研對象補充，相較產業鏈的各子環節，科研、診療與企業之間的脫節更為嚴重。（詳見圖3）

　　醫院及醫生、藥師等醫務工作者是罕見病診斷與治療的關鍵，醫生在罕見病醫療產品研發中可以貢獻寶貴的臨床經驗、基礎研究視角以及扮演臨床試驗的實施與管理角色。然而，參與罕見病醫療產品研發過程中，67%的調研對象表示面臨的最大挑戰是研究經費不足。而可接觸到患者數量、參與的時間精力、合作成果轉化路徑的不清晰不流暢、基礎研究方面的支持也分別獲得了59%、55%、49%、47%的調研對象支持，認為這些因素也對臨床醫務工作者發揮作用帶來了重大挑戰。

　　此外，調研對象認為，醫生群體在轉化研究、臨床研究以及院際交流和數據共享和國際合作方面也面臨一定挑戰。為醫務工作者提供更多支持與創造平臺，將有助于罕見病醫療產品的研發。

　　患者數據是罕見病醫療產品開發的基礎生產資料，促進數據交流意義重大。82.35%的調研對象認為，當前影響患者數據交流的主要挑戰是各方對數據權責利歸屬不清晰；同時，缺少合作機制，患者參與不足，倫理及隱私保護意識不夠，對數據收集、使用缺少規劃，也是半數以上調研對象認為面臨的主要挑戰。比起在企業能力和醫生挑戰方面的原因，更多的調研對象認為患者數據面臨的挑戰更大、問題更多，亟待提升認知和建立規則。（詳見圖4）

　　與常見病相比，罕見病患者具有更強的行動力，既可以轉化為自救行動的能量，也可以轉化成影響輿論走向的壓力。因此，做好患者工作也具有積極意義。62.7%的調研對象認為提升認知、理解患者參與的價值是當前迫切需要推進的工作。其次，應建立溝通渠道，管理部門定期交流、集中回應關切。此外，賦能患者，幫助其理解產業研發、政策法規和審評進展等是有助于提升患者參與程度的重要工作。

　　醫療產品研發離不開資本的支持。在影響資本是否選擇罕見病醫療產品開發的核心因素方面，64%的調研對象認為，醫保支付支持政策是影響資本選擇罕見病醫療產品開發的重要因素。其次，罕見病醫療產品創新性強、投資風險更高，機構對專業領域的理解（60%）、外部投資環境（58%）如金融市場成熟度等因素，也會影響資本對罕見病醫療產品投資的選擇。（詳見圖5）

　　橫向對比產業相關要素可以看到，調研對象對數據要素關注度最高，尤其希望明確數據的責權利等歸屬；其次關注企業的臨床研究能力和臨床醫生的經費問題。

　　數據是罕見病醫療產品研發的生產資料，企業的臨床研究能力決定了其在全球的競爭地位，醫生是患者臨床需求的洞察者與醫療產品創新研究的實施者，調研對象高度關注上述基礎要素，也提示了業界期待更好產業環境的改善方向。

　　罕見病醫療產品社會環境

　　除了政策和產業環境，社會環境對罕見病問題解決的態度也影響著罕見病醫療產品的發展。患者群體對解決路徑越清晰、媒體對政策影響越積極、公眾對罕見病治療需求越理解，罕見病醫療產品發展的環境越能獲得良性循環，本次調研也圍繞上述問題展開。

　　98%的調研對象認為，罕見病患者群體的自救行動在推動政策環境方面發揮正面作用。86%的調研對象認為，輿論在推動罕見病醫療產品政策環境方面也發揮了正面作用。67%的調研對象認為，社會公眾認可當前國家正在積極支持罕見病群體醫療產品的可及。

　　社會環境方面，面對罕見病給患者及家庭帶來的沉重命運，社會呈現出溫暖底色與共情大愛。良好的社會氛圍為罕見病患者及家庭帶來了希望和力量，讓他們更好地應對困境、積極參與社會生活。在更加寬松的輿論環境中，支持政策的出臺、醫學科技的進步，將使罕見病醫療產品得到更好發展。（中國健康傳媒集團健康中國研究院 張燕玲 馬茗舒）

(責任編輯：常靖婕)