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國內前沿療法藥物相關法規

　　我國最早在1993年就頒布了《人體細胞治療申報臨床試驗指導原則》，并先后針對干細胞領域出臺了10多個規范性文件。

　　2017年12月，原國家食品藥品監督管理總局頒布了《細胞治療產品研究與評價技術指導原則(試行)》，明確了細胞治療產品在藥學研究、非臨床研究和臨床研究方面應遵循的一般原則和基本要求。國家衛健委于2019年3月頒布了《體細胞治療臨床研究和轉化應用管理辦法（試行）（征求意見稿）》，基本確定了細胞治療技術和細胞治療產品雙軌制的監管路線。根據該辦法，由企業主導研發的體細胞治療產品應當按照藥品管理有關規定向國家藥品監管部門申報注冊上市；而由醫療機構研發、制備并在該醫療機構內開展的體細胞治療臨床研究和轉化應用則受衛生主管部門負責監管，并明確規定醫療機構是體細胞治療臨床研究和轉化應用的責任主體，對體細胞制備的質量負責。2020年8月，國家藥監局網站發布《人源性干細胞及其衍生細胞治療產品臨床試驗技術指導原則（征求意見稿）》，該意見征求稿指出，考慮到人源性干細胞及其衍生細胞治療產品在細胞來源、類型、制備工藝等方面異質性較大，治療原理和體內活性作用相較傳統藥物更加復雜。因此主管部門在《細胞治療產品研究與評價技術指導原則(試行)》的基礎上，進一步細化該類產品開展臨床試驗的技術建議，為藥品研發注冊申請人及開展藥物臨床試驗的研究者提供更具針對性的建議和指南。

國內前沿療法藥物監管現狀

　　2021年6月22日，復星凱特的CD19靶點自體CAR-T細胞治療產品阿基侖賽注射液（Yescarta）被國家藥監局（NMPA）批準在中國上市，用于治療既往接受二線或以上系統性治療后復發或難治性大B細胞淋巴瘤成人患者。Yescarta的獲批對同類藥物的細胞治療產品的設計、臨床試驗推進、產品注冊申報和審評監管有著重要的指導意義，其產品的商業化進程與學術推廣也將不斷加深社會對細胞治療領域的認知，為細胞治療的可持續發展賦予了極大的想象空間，我國細胞治療時代正式拉開帷幕。但是在此之前，我國前沿療法藥物（國內主要是干細胞藥物和免疫細胞治療藥物）的監管之路其實頗為曲折。以干細胞監管為例，我國干細胞監管思路大體經歷了“藥品-治療技術-藥品與治療技術并行”的監管變遷。在干細胞監管職能方面，目前國家衛計委、科技部以及各醫療機構的倫理委員會負責干細胞研究的倫理監管；但是上述兩個機構在干細胞臨床試驗研究備案管理過程中的具體分工、評審程序和監管責任在法律上仍未正式明確。自2000年起到2020年的20年間，國家藥品監管部門一共受理了20個干細胞新藥臨床試驗申請，這一申請的數量并不多，甚至有幾年沒有一家企業申請任何一項干細胞新藥的臨床試驗。對于有著巨大的應用和發展前景的干細胞行業，較低的申請數量可能與先前我國干細胞相關政策的不穩定有關。

　　對于干細胞研制主體，在進行干細胞臨床試驗之前，還需要進行大量的非臨床試驗以初步確定干細胞的安全性和有效性，而臨床試驗環節更需要大量資金投入，因而企業更關注干細胞政策與監管的延續性，截止2020年底，我國干細胞研制主體在美國臨床試驗中心登記的干細胞臨床試驗共654項，遠超國內的登記數量。之所以很多創新型醫藥產品選擇在美國申請臨床試驗和上市，除了市場因素外，另一個重要的原因就是FDA監管政策相對穩定且延續，有利于后續產品的商業化。

國內前沿療法藥物發展展望

　　在產業政策方面，國家一直高度重視對干細胞為主的細胞產業的扶持。早在2006年《國家中長期科學和技術發展規劃綱要(2006－2020年)》中就明確指出要大力發展生物技術。而“基于干細胞的人體組織工程技術”是生物技術前沿五個方向其中之一。2017年，科技部等六部委在《“十三五”衛生與健康科技創新專項規劃》中，明確要求加強干細胞和再生醫學、免疫治療、基因治療、細胞治療等關鍵技術的研究，加快生物治療前沿技術的應用轉化。2018年，國家知識產權局將干細胞與再生醫學、免疫治療、細胞治療等明確列為國家重點發展和亟需知識產權支持的重點產業之一，該舉加強了對我國前沿療法藥物知識產權保護，有利于推動國內細胞治療行業的健康發展。2020年9月，國家衛健委對《關于推動我國細胞產業高質量發展的提案》做出了答復，將根據干細胞臨床研究情況提出相關政策建議，積極落實臨床研究項目備案綠色通道制度，強化對干細胞臨床研究機構開展干細胞臨床研究項目的輔導和指導，共同推進細胞產業發展。

　　得益于近年來國家對細胞治療藥物的政策扶持、監管的逐漸明朗，以及我國在前沿療法藥物技術方面的積累，該領域的研發已經進入快速發展階段。當前，除了復星凱特的阿基侖賽注射液獲批上市之外，藥明巨諾也有兩款CAR-T療法產品處于上市申請階段，傳奇生物研發的CAR-T療法產品西達基奧侖賽也已經分別向FDA和EMA遞交了上市申請。

　　根據Nature和Leadleo公布的數據，2020年和2021年中國細胞治療研發管線的數量分別是605項和695項，除稍遜于美國外，遠超世界上其他國家和地區。相信在不久的未來，隨著國內前沿療法藥物法律法規的進一步完善，以及研發管線數量的持續增加，將帶動前沿療法藥物成果的轉化和上市，造福更多的國內病患。

(責任編輯：馮玉浩)