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　　在醫藥領域，藥品全生命周期一般理解為從藥品研發、上市前注冊、上市后定價與報銷、上市后使用、上市后再評價直至由于安全性等原因退市的整個過程。罕見病藥物全生命周期符合上述過程。2015年后，我國罕見病藥物保障在全生命周期不同階段有哪些政策？本文做了梳理。

　　1.藥物研發階段

　　良好的藥物研發政策是激勵藥物創新的重要動力之一，能夠加快創新藥物的早日上市，減少患者的疾病痛苦。罕見病藥物最大的特點就是臨床急需供應不足。因此，罕見病藥物研發政策的出臺，必將提高患者的藥物可及性。如表1所示，近年來，我國政府對罕見病藥物創新的激勵政策明顯增加。

表1 罕見病藥物研發相關政策

　　2.藥物注冊階段

　　在注冊階段，基于藥品安全有效的前提下，高效快速的審批流程，能夠使患者提前使用急需的藥品，這在罕見病藥物領域是至關重要的。不僅能夠減輕患者的疾病痛苦、提高生活質量，更能夠挽救患者的生命。因此，罕見病藥物注冊階段政策的制定實施，起到了藥品上市“加速器”的作用。

表2 罕見病藥物注冊相關政策

　　3.藥物定價與報銷階段

　　4月29日，由國家醫保局出臺的《基本醫療保險用藥管理暫行辦法（征求意見稿）》，第十二條規定同步確定醫保支付標準，建立《藥品目錄》準入與醫保藥品支付標準（以下簡稱支付標準）銜接機制。除中藥飲片外，原則上新納入《藥品目錄》的藥品同步確定支付標準。這一條款表明藥品的定價將與進入醫保報銷相結合，同步完成。

　　藥品的價格、是否報銷及報銷的具體政策等直接影響患者藥品的可及性，也就是通常提到的藥品可支付性問題。為了減輕罕見病患者用藥的負擔，國家及省市級層面出臺了不同層次的保障措施，表3和表4僅列舉其中部分政策。

表3  2017年和2019年兩次談判納入《基本醫療保險目錄》的罕見病藥物情況

表4 部分省市罕見病藥物報銷政策

　　4.藥物供應階段

　　罕見病藥物經常與短缺藥品相掛鉤，針對這一類藥品不僅要有藥可醫、負擔得起，更要保障其市場供應。近年來，中國多部位聯合出臺了相關政策，以保證罕見病藥物的供應。

表5 罕見病藥物供應相關政策

　　5.藥物上市后監管階段（藥物警戒）

　　罕見病藥物的注冊審批過程中由于其本身的特殊性，通常符合優先審評審批、附條件上市等加速上市的條件。在此種情況下，其上市后的數據收集和監管就顯得尤為必要和重要。針對罕見病藥物的安全性，應按照藥物警戒的要求，進行全生命周期管理。目前，作者還沒有檢索到專門我國針對罕見病藥物上市后監管政策的出臺，但在對一般藥品的上市監管上，國家藥監局已經做了相應的部署。

　　2020年藥品注冊管理和上市后監管工作會議中，就明確了2020年藥品上市后監管的重點任務，其中提到強化企業責任落實，堅持問題導向、風險防控，不斷強化監督檢查，提升抽檢效能，加快推進藥物警戒制度。

　　6.其他相關政策（罕見病診療階段）

　　罕見病的確診是罕見病藥物得以合理使用的必要提前條件。然而，目前罕見病的知曉率低、誤診率高、治療可及性差等診療現狀，卻一直困擾著絕大多數的罕見病患者。因此，提高醫生對罕見病的診療水平，使罕見病患者能夠早診斷、早治療，不僅僅醫療問題，也關系到藥品全生命周期的使用環節。

表6 罕見病診療相關政策

　　罕見病藥物保障政策應涉及藥物從研發到上市使用乃至退市的各個環節，不是一個部門可以獨自解決的，需要多部門全方位共同協作的政策保障。在多部門合作的前提下，建議國家成立罕見病及其藥物保障的專職部門，類似于國外的罕見病國家計劃委員會，統籌合作，為罕見病患者提供多元化的保障措施。（袁妮）

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(責任編輯：李碩)