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　　2月28日是第12個國際罕見病日。歐洲罕見病組織公布，今年的口號是因你珍稀，所以珍惜。

　　2月23日，財政部等四部門發布《關于罕見病藥品增值稅政策的通知》，從3月1日起，對首批21個罕見病藥品和4個原料藥，國內環節可選擇按照簡易辦法依照3%征收率計算繳納增值稅，進口環節減按3％征收增值稅。

　　由于罕見病的特殊性，單個罕見病病種，無論在新藥研發還是臨床治療都面臨諸多挑戰。很多罕見病認識水平低、誤診率高、藥物可及性差；罕見病藥物公司也面臨著投入高、研發難、上市難的風險；對于一些罕見病患者來說，無藥可醫、有藥價高、難進醫保，甚至進了醫保可能也買不到藥都是常態。

　　“罕見病及其藥物的問題存在復雜性和特殊性?！?月26日，罕見病發展中心創始人、主任黃如方對21世紀經濟報道記者表示，要依賴國家的醫療保障和商業保險，才會有好的市場激勵。診斷難、藥品價格貴等一系列問題是全球面臨的共同問題，要基于中國國情去結合歐美國家已有的關于研發、藥物準入、醫保等問題的解決經驗，找到科學的方法。

　　生而罕見

　　目前中國尚未有官方的罕見病定義，各國對罕見病的定義不一：在美國是患病人數低于20萬人的疾??；在歐盟是患病率低于1/2000的疾??；在日本是患病人數低于5萬人的疾病。

　　全世界已知的罕見病約有7000種，按照50萬分之一發病率測算，我國罕見病患者總數不低于2500萬。

　　罕見病的首要困難是難診斷。以脊髓性肌萎縮癥為例，這是一種被稱為“2歲以下嬰幼兒頭號遺傳病殺手”的罕見病，患者脊髓內的運動神經細胞受到侵害后，會逐漸喪失各種運動功能，甚至呼吸和吞咽。

　　很多兒科醫生都知之甚少，甚至有些神經科醫生也不一定能做出準確診斷，誤診率居高不下。一旦不幸確診，患兒和家庭還將面臨無藥可用的窘境。

　　歐洲罕見病組織2008年發起并確定了2月29日為國際罕見病日，四年一次的日子意寓罕見病之“罕見”，后將每年2月的最后一天定為國際罕見病日。

　　其次是“無藥可用”。

　　治療罕見病的藥物又叫孤兒藥，由于患者太少，在正常的市場條件下，無法靠銷售回收前期高額的研發投入，制藥公司對開發僅針對少數患者的產品幾乎沒有興趣。

　　此前在第七屆中國罕見病高峰論壇上，國家衛健委罕見病診療與保障專家委員會副主任委員丁潔表示，目前對罕見病發病機制研究不足，對治療靶點的研究也不夠；企業對罕見病藥物的開發動力不足；由于患病人群少，難以找到足夠數量的病人開展相關臨床試驗，無法滿足藥品上市的要求。

　　“中國罕見病行業發展起步晚，政策上還沒有一部全國性的罕見病法規。”黃如方表示，2009年之前在國內是被忽視的狀態，“2009年我們引入了罕見病日、做了大量的宣傳；2009年至2014年期間，是罕見病被廣泛關注的時期，孵化出了大量的罕見病患者組織，臨床專家也越來越正視罕見疾病患者群體。”

　　2015年，中國成立了罕見病專家委員會，“從2015年到現在政策陸續出臺，樂觀估計到2020年，罕見病產業會得到較大發展?！?/p>

　　2018年4月，國家衛健委等5部門聯合制定了《第一批罕見病目錄》，包含121種罕見病。據不完全統計，僅44個病種有相關藥物在全球上市，多數疾病還處于無藥可治的狀態。10月，藥監局發布罕見病防治醫療器械注冊審查指導原則。包括依庫珠單抗、艾美賽珠單抗等多個罕見病藥物加速獲批上市。2019年2月，國家衛健委發布了建立全國罕見病診療協作網的通知。

　　黃如方認為，“未來幾年，國外罕見病藥物將會井噴式進入中國市場，特別是國家目錄里的疾病。還會激勵中國醫療產業對罕見病藥物的防治和創新研發。三是加快罕見病患者的診斷、更加規范的治療。四是解決患者可及可負擔問題，醫保部門會在罕見病藥品的報銷環節有更明確的舉措?！?/p>

　　藥物罕見

　　罕見病藥物罕見，價格自然也金貴。

　　盡管最近兩年孤兒藥的定價增長有所放緩，但2017年每位患者的平均成本仍然達到了147308美元，是非孤兒藥的平均成本30708美元的4倍多。

　　2017年，Revlimid通過了多發性骨髓瘤適應癥、獲得孤兒藥品的資格，Celgene由此成為擁有最大孤兒藥銷售量的公司。由于陣發性夜間血紅蛋白尿治療的年度價格超過50萬美元，Soliris成為行業最昂貴的藥物。

　　罕見病藥物的研發、準入、上市后如何提高可及性都是難題。

　　監管部門不斷出臺鼓勵措施，美國、日本和歐盟都在針對孤兒藥的研發制定了不同程度的經濟鼓勵政策。準入上，往年FDA獲批的腫瘤藥是最大頭，但今年孤兒藥強勢勝出，59種新藥中有34種（58％）是針對罕見疾病的，創下了歷史紀錄。

　　羅氏中國神經學領域臨床科學家張巍峰此前在罕見病論壇上表示，2017年羅氏研發總投入106億美元，其中相當一部分投在罕見病領域?！澳壳斑M入臨床研發及上市階段的罕見病藥物總共9個，覆蓋超過10種罕見病，已經完成和正在進行的臨床實驗超過50項?！?/p>

　　張巍峰表示，“當臨床試驗的結果交到國家藥品監督管理局的時候，由于這些數據相對比較貧乏，不像糖尿病、高血壓有幾萬人的數據，罕見病一般只有幾十人的數據。要做出一個有效正確的判斷很困難?！?/p>

　　在美國，“很多小型生物制藥公司在罕見疾病藥物的研發前期階段，會得到很多公共資源支持。”黃如方介紹，美國最大的亨廷頓舞蹈癥基金會每年投入數千萬美元進行科研，“很多錢都是打水漂的，亨廷頓舞蹈癥現在仍然沒有治療藥物，基礎研究需要公共資源投入。歐美很多小的孤兒藥公司當藥物到臨床階段就賣給大公司。中國現在非常薄弱的環節是公共資源的投入非常少?！?/p>

　　另外，也會出現一些中國特色的問題，比如一些藥物進入國內后沒有相應的罕見病適應癥獲批；進了醫保但在醫院買不到藥，黃如方說，“是中國醫療體制和政策的問題，如對于藥占比的過度考核導致很多罕見病藥物在一些醫院買不到；一些疾病需要門診治療，但是政策規定可能住院治療才能報銷?！?/p>

　　在罕見病救助和保障方面，我國各地方政府也正在摸索各種模式。罕見病發展中心高級顧問、青島市社會保險研究會副會長劉軍帥介紹，比如浙江模式、青島模式都是由當地政府主導，部分病種多方共付的模式。具有政府多部門聯動、社會多方資源共享的特點，這樣患者在報銷后，自己支付的費用在承受范圍內，最大程度減輕患者經濟負擔。

　　“醫療保障制度關鍵在于公平和可持續。”劉軍帥認為，一方面可以將社會保險與慈善相結合，提高罕見病藥報銷比例；另外，針對罕見病醫保報銷制定出獨立政策，單獨籌資單獨支付。醫保三大要素，籌資、待遇、付費，三者均需獨立。（記者 盧杉）

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