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　　近日，禮來（Eli Lilly and Company）和AC Immune公司共同宣布，雙方達成多年合作許可協議，將研發抑制tau蛋白聚集的小分子抑制劑，用于治療阿茲海默病（AD）和其它神經退行性疾病。這一合作將結合AC Immune公司的Morphomer技術平臺與禮來公司在中樞神經系統（CNS）疾病領域的臨床研發和推廣專長。

　　AD是最常見的神經退行性疾病之一，為社會帶來沉重負擔。據估計，隨著社會人口的老齡化，AD的發病率將不斷上升。目前，每三秒鐘就有一例新的AD患者，在2015年世界范圍內有4680萬失智癥患者，這一數字預計到2050年將翻三倍，達到1.32億。然而，治療AD療法開發方面困難重重，多項在研新藥在不同臨床階段折戟沉沙。目前的現有療法著重于緩解疾病癥狀，但不能緩解疾病進展。

　　AD患者的兩大重要臨床特征為大腦中的淀粉樣蛋白（Aβ）沉積和神經細胞中tau蛋白聚集導致的神經原纖維纏結。AC Immune公司是一家致力于開發治療神經退行性疾病創新療法的生物醫藥公司。該公司的Morphomer技術平臺通過理性設計，生成能夠與錯誤折疊的蛋白相結合的小分子（Morphomer）。通過與這些蛋白相結合，Morphomer能夠拆散具有神經毒性的蛋白聚集體，抑制錯誤折疊蛋白的聚集和傳播。該公司生成的Morphomers具有優異的大腦滲透性、生物利用度和代謝穩定性，適合用于治療CNS疾病。

Morphomer阻斷Aβ蛋白聚集示意圖（圖片來源：AC Immune公司官網）

　　根據合作協議，禮來和AC Immune將合作開發AC Immune的主打候選產品ACI-3024，它在臨床前研究中已經表現出抑制tau蛋白聚集的能力。AC Immune將開展tau蛋白聚集抑制劑的1期臨床研究，而禮來將資助并開展隨后的臨床開發。禮來將獲得在AD領域的tau蛋白聚集抑制劑的全球推廣權益。AC Immune公司將保留對某些孤兒癥適應癥的開發權益，并在AD以外的特定適應癥領域擁有選擇共同開發和推廣的權利。這項合作的金額總計可達到19億美元。

　　“禮來公司是AD研究領域的領先公司，擁有眾多靶向疾病可能病因的科研項目，其中包括Aβ蛋白沉積和tau蛋白纏結，”禮來公司神經退行性疾病和疼痛研究副總裁Mark Mintun博士說：“與AC Immune達成的協議代表著攻克AD這一嚴重疾病的另一個機會。我們期待共同努力將tau蛋白聚集抑制劑推入臨床研發。”

　　AC Immune公司首席執行官Andrea Pfeifer教授說：“與禮來的合作將對AC Immune產生重大影響。禮來在神經疾病，尤其是AD領域的豐富經驗，是對我們小分子CNS療法平臺的重大肯定。我們期待將來與禮來公司在這一令人興奮的領域緊密合作。”

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