決定申請的可立卷性

　　審評部門預期所有新藥申請/生物制品申請在提交時都是完整的，通過立卷審評，來確定申請的可立卷性。如果決定立卷，即開始更進一步的實質性審查。

　　（一）立卷審評

　　立卷審評的目標是確定從表面上看，申請資料的完整性是否足以支撐起實質性審評。

　　1.啟動立卷審評

　　根據收到的申請，審評員對需自己審評的部分進行預審，并對申辦者擬定的標簽內容進行初步審查，研究數據卷宗的結構，對申請資料進行概覽式評估。

　　2.確證立卷審評中的問題

　　在立卷審評期間，審評員對實質性的缺陷或問題加以確證，指出申請中不完備的內容，有必要在審評過程中予以特別關注。立卷審評中的問題有別于申請中的缺失，可能導致審評機構做出拒絕立卷的決定。

　　3.解決可能的可立卷性問題

　　如果審評團隊成員在立卷審評期間確證出任何可能的立卷問題，將在立卷會議上，或者立卷會議前，通知審評團隊的其他成員。對于每個立卷問題，審評團隊將決定是否要求申請人回應。對于特定問題，在與申請人討論前，可能需要咨詢審評部門主任，必要時需咨詢藥品審評辦公室主任。

　　有可能糾正的缺陷包括：①資料電子導航出現的問題；②對資格禁入聲明的不正確表述；③兒科豁免或延期請求以及兒科數據的遺漏；④356h表格的不完備或遺漏；⑤數據的遺漏；⑥財務披露聲明的不完備；⑦相關報告的不完備。

　　4.確證可能的標簽問題

　　標簽審評過程起于受理申請之日。審評團隊的每個成員都會對擬議的標簽進行審評，以確證申請人所宣稱的療效與安全性以及其他明顯的缺陷，并在立卷溝通函（第74日函）中告知申請者。此外，監管項目經理將審評標簽是否符合《患者標簽規則》及美國藥品審評和研究中心發布的相關標簽指南。

　　5.識別可能的風險評估和減低策略問題

　　由適當的監控和流行病學辦公室員工審評與申請一起提交的風險評估和減低策略，以識別其中可能的缺陷。

　　（二）立卷會議

　　標準審評的立卷會議在收到申請材料后的第45日舉行，優先審評的立卷會議在收到申請材料后的第30日舉行。立卷會議有3個目標：①確定可立卷性；②確證審評中的重要問題，包括標簽的缺失、風險評估和減低策略的缺陷，用于收到申請材料后第74日發出的立卷溝通函；③確定最終審評類別，是進行標準審評還是優先審評。

　　1.會議日程

　　會前，將立卷會議日程提供給團隊成員；跨學科團隊主管擔任會議主席；監管項目經理負責將會議文件歸檔，并作為監管立卷審評的一部分；參加會議的團隊成員形成自己的立卷審評意見，撰寫各自學科部分的摘要，指出可能存在的問題。

　　2.立卷決定

　　授權簽字人負責做出最終立卷決定。主要有以下3種可能的決定：

　　（1）立卷如果沒有重要的數據遺漏或其他已確定的主要缺陷，該申請是可立卷的，但可以要求申請人對某些次要部分加以修正。

　　（2）可能拒絕立卷如果申請有看上去可修正的缺陷，審評團隊會與申請人一起修正這些缺陷。如果能解決這些缺陷，可以立卷，否則不能立卷。

　　（3）拒絕立卷如果申請資料在形式上不完整，且很難糾正申請資料的缺陷，審評部門將出具拒絕立卷決定。

　　做出拒絕立卷的決定，將終結審評程序。申請人可以選擇在糾正缺陷后，再次提交新藥申請或生物制品申請，并會被認為是新的原始申請。

　　3.確定審評類型

　　新藥辦公室主任確定審評類型，即對申請適用標準審評還是優先審評。

　　4.立卷溝通

　　如果對申請加以立卷，監管項目經理將在收到申請的第60日，就優先的新藥申請和所有生物制品申請發出立卷通知函，通知申請人適用優先審評；或在收到申請的第74日，準備一份立卷溝通函，通知申請人適用標準審評，同時說明申請材料中的缺失、立卷審評問題和最終立卷認定。（摘編自《美國藥品審評制度研究》中國醫藥科技出版社出版 袁林 著）