由于生理狀況、代謝等方面的差異，兒童用藥與成人用藥有著很大的差異，這種差別也存在于不同年齡段的兒童之間，其主要表現為劑型、用藥規格等方面的不同。

　　然而，許多藥物只針對成年人研發，真正適合兒童的藥物少之又少，這就造成兒童用藥在劑型和規格方面沒有科學的用藥指導供參考，“用藥靠掰，劑量靠猜”的現象普遍存在，違背了科學用藥、安全用藥的要求。

　　曾有媒體專門為此進行調查，結果表明，年齡越小的兒童，不能按照生產規格用藥的比例越高。因此，加快兒童用藥研發，加強兒童用藥監管，保障兒童安全用藥刻不容緩。

現狀：兒童用藥法規缺失

　　一是兒童用藥研發缺乏法規支持。《藥品管理法》是我國藥品法規體系中的上位法，該法對兒童用藥的注冊未做規定，且我國尚未制定單獨的兒童用藥管理法規，導致部門規章等下位法缺乏對兒童用藥的規定。2004年1月17日發布的《關于規范增加規格品種審評部間協調會會議紀要》中明確指出，不批準低于成人單次用藥最低劑量的規格變更，以及針對特殊人群（包括兒童、老年人、肝腎功能障礙的病人）開發的非常規規格的水針、粉針。該項規定對于針對兒童用藥人群開發特殊規格制劑的申請設置了障礙，降低了制藥企業研發兒童藥物的積極性。

　　二是兒童用藥的臨床試驗難以進行。目前，我國面臨著兒童藥品臨床試驗的難題，具體主要表現在以下方面：首先，成本投入巨大。兒童用藥臨床研究需要花費更多的成本，卻沒有更高的預期收益，導致很多藥企沒有開展臨床研究的動力。其次，我國對兒童參與臨床試驗有較為嚴格的限制，缺乏良好的臨床試驗受試者保障機制。再次，參與臨床研究的資源不足。由于計劃生育政策的實施，多數兒童是獨生子女，其父母自然不愿意孩子作為臨床受試者，導致兒童用藥臨床受試者招募困難。最后，兒童用藥臨床試驗的操作性不強。兒童的吞咽能力、反饋能力和依從性有限，參與臨床試驗存在著操作上的難度。

　　三是藥品審評人力資源不足。藥品審評中心的人力資源與審評任務量之間嚴重不匹配，在我國藥品審評人力資源不足的情況下，兒童用藥審評數量和質量難以保證。

　　四是兒童用藥缺少激勵政策。雖然絕大多數藥品包括兒童藥品取消了政府定價，解決了過去有效成分定價政策導致兒童藥品定價難以彌補成本的問題，但是由于強化基本醫療保險機構的控費作用，兒童藥品的報銷比例不容樂觀。而價格激勵是促進兒童藥品研發的重要因素，隨著國家對藥品價格的改革，也制約了藥品生產企業生產兒童藥品的積極性。

建議：加快兒童用藥立法

　　一是加強兒童用藥相關法律法規建設。建議用法律法規的形式對兒童用藥相關政策進行固定，從立法層面對兒童用藥予以重視。如在修改《藥品管理法》和《藥品注冊管理辦法》時，增加兒童用藥的相關規定，不僅要從加速兒童用藥審評審批方面加強管理，而且在兒童用藥上市包裝、不良反應監測、廣告等方面，也要與成人用藥區分開來。

　　二是加強兒童用藥專業審評隊伍建設。建議在增加藥品審評人員的同時，在藥品審評中心內部成立專門審評兒童用藥的審評委員會，負責為審評中心制定與兒科用藥相關的技術規范，為企業的兒科用藥研發提供科學指導。

　　三是建立鼓勵機制，鼓勵兒童用藥的研發。針對兒童用藥獲利低的問題，相關部門可以考慮在兒童藥物的定價、采購、進入基本藥物和醫保目錄等方面給予一定的優惠政策。另外，針對藥企研發積極性不高的問題，可以借鑒歐美國家的經驗，給予國家藥監局強制藥企進行兒童用藥臨床試驗研究的權力。

　　四是加強國際經驗的借鑒和交流。近年來，一些歐美國家為鼓勵兒童用藥研發、保證兒童用藥安全，制定了一系列法律法規，顯著地改善了兒童用藥的可及性和安全性。相比之下，我國在兒童用藥方面僅有一些政策性文件，法規體系建設任重道遠。只有從國情出發，汲取國外有益經驗，才能加快建立和完善我國兒童用藥監管法規體系，提高我國兒童藥品的可獲得性及安全有效性。

　　（作者單位：北京中醫藥大學）