中國食品藥品網 記者 落楠 報道  “2018年國家藥監局大力推進藥品醫療器械審評審批制度改革，批準九價人乳頭狀瘤病毒疫苗、特瑞普利單抗注射液等48個新藥上市，仿制藥質量和療效一致性評價穩步推進。”1月4日，在國家藥品監督管理局召開的聽取有關全國人大代表、全國政協委員、專家學者和行業協會代表意見建議，共商藥品監管大計座談會上，國家藥監局局長焦紅對2018年的藥品審評審批制度改革作出“年終總結”。

　　對于醫藥創新來說，2018年是令人振奮的一年。“全球新”羅沙司他膠囊在中國實現了全球首發，我國首個國產PD-1抗體藥物獲得有條件批準……

　　“藥審改革以來，我國藥監政策加速和國際接軌、創新人才踴躍投入新藥研發，我們已經積蓄了巨大的創新能量。而這些能量正在爆發，中國患者能更快用上新藥好藥，中國醫藥產業正闊步走向世界舞臺中央。”座談會參會代表、中國化學制藥工業協會執行會長潘廣成談及藥審改革對中國醫藥產業發展的深層影響時，按捺不住激動的心情如此說道。

　　新藥審評持續“提速增效”

　　中國藥監部門敢不敢先于美國FDA批準一個新藥？

　　藥審改革推進，在大大小小的藥研會上，總有人會拋出這個問題。2018年12月，“全球新”羅沙司他膠囊在中國獲批，對此問題做出了肯定的回答。

　　“這是藥審改革的階段性突破成績。”沈陽藥科大學國際食品藥品政策與法律研究中心主任楊悅教授評價。藥事縱橫創始人、新藥研發人士魏利軍也表示，羅沙司他膠囊審評審批工作的含金量是世界級的。

　　“中國批準全球首發新藥是必然的，全球第二大藥品市場的地位要求我國藥品監管機構要高效運行。”在魏利軍看來，以前我國藥監部門在新藥審批上態度十分謹慎，很大程度上是因為對新藥審評審批的經驗不足；藥審改革后，我國新藥研發活躍，藥物臨床試驗質量提高，再加上審評人員和專家隊伍的擴充，國家藥品審評中心已經有能力去批準“全球新”藥物了。“邁出第一步后必然有第二步，以后這類藥會越來越多。”他說。

　　以往創新藥在我國的上市時間比歐美要晚5~7年，如今，藥審改革讓藥企和患者能共享審評加速紅利。上海羅氏制藥有限公司的一位工作人員告訴記者，得益于藥審改革，羅氏2018年有3個新藥加速進入中國。據悉，羅氏的新一代ALK抑制劑阿來替尼從進入優先審評程序到正式獲批，僅僅用了不到5個月的時間，基本實現和歐美同步上市。創新藥上市的中外“時差”正在縮短，惠及患者。

　　藥審改革也為中國本土新藥營造了良好的研發氛圍。在2018年的最后一個月，我國首個國產PD-1抗體藥物獲得有條件批準，首個治療經典型霍奇金淋巴瘤的國產PD-1單抗藥物獲得有條件批準，首個由研發機構作為藥品上市許可持有人進行委托生產的中藥新藥獲批……在2019年元旦到來之際，國家藥監局為醫藥行業獻上了一份扎扎實實的大禮包。

　　“組合拳”打出利好創新藥

　　藥審改革是個系統工程，要將新藥更快地送達患者手中，要在藥物研發的各個環節加速。2018年，調整藥物臨床試驗審評審批程序，發布《接受藥品境外臨床試驗數據的技術指導原則》《臨床急需境外新藥審評審批工作程序》等指導文件……國家藥監部門打出政策“組合拳”加速臨床急需新藥上市。

　　“以上政策是為了解決創新藥在我國上市遲滯，疑難危重疾病缺乏有效治療手段的緊迫需求未能有效滿足的問題。是對中辦、國辦印發的《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》的落實之舉，也體現了我國藥品監管政策在進一步與國際接軌。”楊悅評價。

　　2018年7月，國家藥監局公布《關于調整藥物臨床試驗審評審批程序的公告》，在我國申報藥物臨床試驗的，自申請受理并繳費之日起60日內，申請人未收到藥審中心否定或質疑意見的，可按照提交的方案開展藥物臨床試驗。藥物臨床試驗到期默認許可制在我國開啟，我國的新藥臨床試驗審評模式更加高效。2018年11月5日，第一批獲得默許的受理號公布，截至2019年1月4日，藥審中心網站“臨床試驗默示許可”欄目下已經有199條記錄。

　　“到期默認許可制降低了創新藥進入臨床試驗的門檻、縮減了準入周期，只要試驗的安全性沒有問題，藥企可以第一時間開展臨床試驗。”魏利軍直言，這種“低進高出”的政策對創新藥研發十分有利，但對企業應對風險的能力提出了更高要求，中國創新藥也將經歷 “擠泡沫”的過程。

　　寬進嚴出保障用藥安全

　　藥審改革的題中之義是通過優化審評程序提高審評質量，助力藥物研發。在給企業更多自由度的同時，藥監部門嚴把出口，保障藥品質量。

　　“在審評審批提速提質的過程中，各個機構都在發力。” 魏利軍在工作中接觸過一些藥品檢查員，他們表示配合藥審改革，現在的檢查工作比以前更為嚴格與細致，企業要把資料做好，更要把細節做到位。

　　“藥審改革加快了創新藥上市速度，但卻并未降低對藥物安全性和有效性的要求。藥審改革的進程正在加快，這是一個從局部突破到整體制度調整的過程。”楊悅一語中的。

　　楊悅介紹，創新藥的審評正在發生全球性變革，適應性臨床試驗設計、接受境外臨床試驗數據、有條件批準上市、真實世界證據的應用等創新審評工具和方法不斷涌現，我國藥監部門也在進行相關領域的探索。“這些改變可能帶來一定的風險，為了保障患者生命安全，藥審機構必須在預期獲益與可能的風險之間進行權衡，采取全生命周期評價的方式對藥物予以持續評價，并在必要時采取風險控制措施。”她補充道。

　　事實上，2018年的藥監政策中有不少“保險”設置。到期默認許可制下，如果受試者安全性風險增加，或有其他安全性風險信號，臨床試驗或被叫停。國家藥監局也發布多個文件，完善藥品不良反應監測制度，落實上市許可持有人不良反應報告主體責任。

　　“藥品應該在設計、研究、生產、使用的全過程中加強質量監管，在上市后加強安全性再評價，這樣才能真正讓百姓用上安全有效的藥。”潘廣成認為，加速審評、加強全產業鏈監管，國家藥監部門的重點抓得很準。

　　“1月4日國家藥監局座談會，很多參會代表來自行業第一線。”潘廣成為國家藥監局的積極作為點贊，“中國醫藥產業由大到強唯有創新。藥審改革向前推進，一些政策如何能更好地落地、如何能深入影響產業，要解答這些問題，也需要聽到行業的聲音。”