金秋，是收獲的季節(jié)。9月以來，重磅藥物獲批上市的消息不斷傳出——境內(nèi)外均未上市的創(chuàng)新藥物呋喹替尼膠囊、臨床急需罕見病用藥依庫珠單抗注射液、肝癌治療新藥侖伐替尼等陸續(xù)被批準(zhǔn)上市。2015年12月~2018年8月，國家藥品監(jiān)管部門對外公布31批優(yōu)先審評品種名單（一批加快境外已上市創(chuàng)新藥在我國上市），將410個品種納入優(yōu)先審評通道。今年年初以來，一批臨床急需藥物上市，涉及腫瘤、艾滋病、丙肝、罕見病以及兒童用藥。這些“救命藥”的快速上市，得益于藥品審評審批制度改革的不斷深化和優(yōu)先審評審批政策的完善和落實。

今年通過優(yōu)先審評審批程序獲批上市的部分臨床急需藥品

　　以患者為中心

　　2017年10月，中辦、國辦印發(fā)的《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》（以下簡稱《意見》）明確提出，加快臨床急需藥品、醫(yī)療器械審評審批，并強調(diào)加快審評審批的藥品醫(yī)療器械的“臨床價值”“急需”等條件。

　　兩個月后，即2017年12月，原國家食品藥品監(jiān)管總局發(fā)布《總局關(guān)于鼓勵藥品創(chuàng)新實行優(yōu)先審評審批的意見》，將18種情形列入優(yōu)先審評審批范圍。此舉改變了以往按遞交申請時間順序排隊的所謂“公平”原則，更杜絕了通過繳納“加急費”加快審評的行為。

　　今年以來，國務(wù)院常務(wù)會議兩次專題研究加快已在境外上市新藥進(jìn)口問題，提出對治療罕見病藥品和防治嚴(yán)重危及生命疾病部分藥品簡化上市的要求。國家藥品監(jiān)管部門進(jìn)一步推動簡化境外上市新藥審批政策措施落地。據(jù)評估，納入加快審批的進(jìn)口品種通過優(yōu)先審批通道，進(jìn)入中國市場的時間可縮短1~2年。僅今年二季度，就有至少七個防治嚴(yán)重危及生命疾病的境外新藥獲批進(jìn)入中國市場。

　　剛剛獲得批準(zhǔn)進(jìn)口注冊的依庫珠單抗注射液由瑞士Alexion公司研發(fā)，用于治療成人和兒童陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）和非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS），這兩種疾病均屬于全球罕見疾病。由于依庫珠單抗注射液屬于臨床急需品種，藥品審評中心（以下簡稱“藥審中心”）將其納入優(yōu)先審評程序進(jìn)行審評。同時，因其已在國外獲批上市，臨床療效明確，風(fēng)險可控，所以豁免其注冊臨床試驗，并增加其兒童適應(yīng)證，以使更多患者獲益。據(jù)了解，依庫珠單抗并非唯一一個受益于優(yōu)先審評制度的治療罕見病用藥。此前，國家藥監(jiān)部門已經(jīng)通過優(yōu)先審評批準(zhǔn)依達(dá)賽珠單抗注射液等罕見病治療用藥上市。另外，多個治療惡性腫瘤、臨床優(yōu)勢明顯的臨床急需藥物也已通過優(yōu)先審評獲批。

　　“當(dāng)前藥品審評的價值取向是以患者為核心。” 9月6日，藥審中心主任許嘉齊在中國藥品科學(xué)監(jiān)管大會上明確指出，藥品審評要以患者為中心，促進(jìn)產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)型升級，以臨床需求為基礎(chǔ)，形成創(chuàng)新驅(qū)動環(huán)境，以療效實證證據(jù)為標(biāo)準(zhǔn)，滿足高質(zhì)量發(fā)展需求。

　　鼓勵創(chuàng)新研發(fā)

　　《意見》明確指出，鼓勵新藥和創(chuàng)新醫(yī)療器械研發(fā)，對國家科技重大專項和國家重點研發(fā)計劃支持，以及由國家臨床醫(yī)學(xué)研究中心開展臨床試驗并經(jīng)藥審、器審中心管理部門認(rèn)可的新藥和創(chuàng)新醫(yī)療器械，給予優(yōu)先審評審批。優(yōu)先審評審批制度強調(diào)“新技術(shù)”“新工藝”“國內(nèi)首仿”等要素，對當(dāng)下中國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展的引導(dǎo)和推動作用明顯。

　　近日獲批的轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌治療藥物呋喹替尼膠囊即為中國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新的成果。2016年10月，呋喹替尼膠囊成為進(jìn)入上海市食品藥品監(jiān)管局MAH制度試點品種名單的首個創(chuàng)新藥。作為境內(nèi)外均未上市的創(chuàng)新藥，呋喹替尼膠囊于2017年9月獲得“優(yōu)先審評”資格。另外，恒瑞的乳腺癌治療新藥吡咯替尼、正大天晴的腫瘤治療藥安羅替尼、前沿生物的抗艾滋病長效融合酶抑制劑艾博韋泰、石藥集團的國內(nèi)首仿藥白蛋白紫杉醇等，均符合優(yōu)先審評資格，獲得快速批準(zhǔn)上市。

　　軍事醫(yī)學(xué)科學(xué)院附屬醫(yī)院（解放軍307醫(yī)院）乳癌科主任江澤飛認(rèn)為，國產(chǎn)新藥的獲批是中國制藥企業(yè)自主研發(fā)實力大幅提升的體現(xiàn)。“可以說，我國優(yōu)秀的醫(yī)藥企業(yè)已逐步實現(xiàn)從仿制藥向創(chuàng)新藥轉(zhuǎn)型，創(chuàng)新藥品質(zhì)也逐步從Me-Too（化學(xué)結(jié)構(gòu)改變小，療效類似的創(chuàng)新藥）走向Me-Better（化學(xué)結(jié)構(gòu)改變大，療效或安全性更有優(yōu)勢的創(chuàng)新藥），甚至是Me-Best（化學(xué)結(jié)構(gòu)改變大，療效或安全性顯著優(yōu)于同類產(chǎn)品的創(chuàng)新藥）。”江澤飛說。

　　數(shù)據(jù)顯示，2017年我國創(chuàng)新藥注冊申請達(dá)149個品種，較2016年增長了66%，其中有112個國產(chǎn)品種、37個進(jìn)口品種。隨著包括優(yōu)先審評審批改革在內(nèi)的各項藥品審評審批制度改革舉措落地，國內(nèi)藥品研發(fā)創(chuàng)新活力得到進(jìn)一步釋放，扶優(yōu)汰劣的效果正在顯現(xiàn)。

　　制度建設(shè)“永遠(yuǎn)在路上”

　　統(tǒng)計數(shù)據(jù)顯示，從《意見》出臺至今年6月底，國家藥監(jiān)部門共發(fā)布配套文件65個、征求意見稿34個。這些政策在加快新藥上市、滿足臨床急需、鼓勵企業(yè)創(chuàng)新等方面發(fā)揮出積極作用。

　　科學(xué)技術(shù)在不斷進(jìn)步，制度和標(biāo)準(zhǔn)也應(yīng)隨之而變。許嘉齊表示，優(yōu)先審評制度要相應(yīng)調(diào)整，不斷更新，不斷完善，制度建設(shè)“永遠(yuǎn)在路上”。他對未來優(yōu)先審評制度的變化作出描述：要從審評時間時限規(guī)定的優(yōu)先，擴展到明確知道審評組織方式的優(yōu)先；要從相關(guān)評價機構(gòu)分別評估--碎片化評估方式，發(fā)展到統(tǒng)一協(xié)同審評評價方式；要從原有的對申請資料數(shù)據(jù)證據(jù)的外部審評，發(fā)展到對藥物研發(fā)內(nèi)部創(chuàng)新的審評；在保證避免利益沖突的前提下，對于創(chuàng)新藥審評，審評科學(xué)家要融入研發(fā)過程，和研發(fā)科學(xué)家共同工作；全球競爭加速，要從審評后完成標(biāo)準(zhǔn)，發(fā)展到邊審評邊制定標(biāo)準(zhǔn)；要從審評程序規(guī)范，發(fā)展到審評標(biāo)準(zhǔn)、服務(wù)、行為的規(guī)范。（記者 劉云濤）