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　　中國食品藥品網訊 8月30日，炫景生物申報的小核酸注射液獲批臨床試驗。該產品是炫景生物自主研發、用于治療補體介導的原發性或繼發性腎小球疾病的創新藥，也是小核酸藥物應用于腎小球疾病的一次創新性探索。

　　據統計，今年前三季度全國共有10款小核酸藥物獲批臨床。

　　“小核酸藥物具有作用時間長、受成藥靶點限制少、合成工藝相對簡單的特點，為解決‘臨床未被滿足的需求’提供了新的思路?！笔ヒ蛏锕餐瑒撌既?、首席科學官王師鈺表示，“在創新藥發展洪流的推動下，我國小核酸藥物有望實現從跟隨到引領的突破。”

　　跨國藥企持續領跑

　　小核酸藥物是一類能夠作用于細胞mRNA，調控蛋白質表達水平，從而實現治療疾病目的的創新型藥物。由于能在細胞內形成沉默復合體、自我循環復制，小核酸藥物可實現長效治療的目標。

　　“近年來，小核酸藥物發展勢頭強勁，有望成為繼小分子藥物、抗體藥物之后的第三大類藥物?！眹医艹銮嗄昕茖W基金獲得者、東南大學首席教授姚紅紅指出。

　　據了解，目前，全球共有20款小核酸藥物獲批上市，其中主要包括ASO、siRNA和適配體三大類，其中，ASO有12種，siRNA有6種，適配體有2種。

　　值得一提的是，已上市的小核酸藥物全部集中在跨國藥企。其中有7款小核酸藥物來自美國Ionis公司，5款由美國Alnylam公司開發，諾華、諾和諾德等公司也均有小核酸藥物上市。

　　早在2002年，Alnylam公司作為領域先鋒，率先進軍小核酸賽道。小核酸藥物遞送載體的開發，是業界公認的核心壁壘和技術難點之一。2006年，Alnylam團隊率先突破了LNP遞送技術，且成功開展了全球第一項siRNA臨床試驗。此后，Alnylam公司陸續在遞送技術、化學修飾技術、靶點選擇上實現突破。

　　2018年，Alnylam公司研發用于治療成人遺傳性TTR淀粉樣變性多發性神經病的siRNA藥物獲得美國FDA批準上市，成為全球第一款獲批的siRNA藥物。

　　在適應證方面，Alnylam公司的研發目標逐漸從罕見病領域向慢病領域過渡。2020年，Alnylam與諾華聯合開發的英克司蘭鈉注射液在歐盟首先獲批上市。由于能夠對原發性高膽固醇血癥實現長效治療，2024年上半年，該產品全球銷售額達到3.33億美元，已接近2023年全年銷售額3.55億美元。

　　相對于Alnylam公司在siRNA藥物研發方面獨領風騷，Ionis公司則專注于ASO藥物的開發。

　　Ionis公司成立于1989年。作為反義技術的領先者，該公司與諾華合作研發用于治療巨細胞病毒視網膜炎的反義藥物Vitravene于1998年獲批上市，成為全球第一款反義寡核苷酸藥物。隨后，Ionis在化學修飾、遞送技術等核心技術方面進行了完備的專利布局，形成完整成熟的技術體系。2016年，Ionis和渤健公司聯合開發諾西那生鈉注射液上市。2024年上半年，該產品全球銷售額達到7.7億美元。

　　由于小核酸藥物遞送難題接連被攻破以及重磅藥物接連獲批，小核酸藥物進入高速發展階段。

　　據智慧芽發布的《2024小核酸藥物研發進展及技術平臺調研報告》顯示，全球小核酸藥物臨床前品種超過530款，進入臨床的品種超過240款，其中進入臨床Ⅲ期的有25款。

　　我國藥企奮起直追

　　2023年8月，英克司蘭鈉注射液在我國獲批；2019年4月，諾西那生鈉注射液在我國獲批上市——這兩款也是我國目前獲批的小核酸藥物。

　　顯然，較之國外藥企對于小核酸的研發，我國尚處于跟跑階段。但姚紅紅認為，在我國，小核酸這一賽道已經受到科研院所、企業乃至資本市場的關注，極具發展前景。

　　2013年，姚紅紅從美國全職回國，加入東南大學，一直深耕在核酸藥物診療腦疾病這一領域。在她看來，國家大力支持高校和科研院所開展小核酸方面基礎研究，促進產學研融合發展，“不論是發表文章還是申報專利，均實現了質的飛躍”。這為我國小核酸藥物的研發和轉化奠定了堅實的基礎。

　　與此同時，企業對于小核酸賽道的熱情也不斷高漲。據不完全統計，目前，我國布局小核酸藥物管線的企業超70家，其中包括復星醫藥、恒瑞醫藥等在內的國內知名藥企。

　　不僅如此，許多biotech企業都在小核酸藥物領域取得了很大的進展，在適應證和遞送方式上有探索、有突破。

　　蘇州星曜坤澤生物制藥有限公司開發的治療乙肝的小核酸藥物在國內已順利完成了Ⅰ期臨床試驗，即將進入Ⅱ期臨床試驗階段。該公司總裁馬彥琴向記者介紹，參與這項臨床試驗的國內肝病領域知名大咖們均對這款藥物給予高度評價。她表示：“在乙肝治療方面，這款小核酸藥物有望處于世界領先水平?！?/p>

　　圣因生物則在心腦血管及代謝疾病、補體相關疾病治療等方面也取得突破。據介紹，自2021年公司成立以來，已有3款小核酸藥物獲批臨床。目前處于臨床Ⅰ期的一款小核酸注射液，主要用于治療高血壓，其治療目標是實現皮下注射一針、持續半年的效果。“除此之外，圣因生物已經在小核酸藥物肌肉遞送、脂肪遞送等肝外遞送領域取得重要研發進展?！蓖鯉熲暯榻B。

　　在業內感慨“資本寒冬”之時，小核酸藥物研發則得到資本青睞。

　　今年年初，國內小核酸藥物研發企業舶望制藥與諾華就RNAi療法達成兩項獨家許可合作協議，舶望制藥將一款Ⅰ期臨床項目的全球權益授權給諾華，另外授予諾華一項1/2a期心血管管線的大中華區以外獨家許可。據悉，舶望制藥將獲得諾華支付的1.85億美元首付款，并有望獲得潛在的期權和里程碑付款，以及商業銷售的分級版稅，潛在交易總價值高達41.65億美元。

　　據醫藥魔方統計，2023年，我國小核酸領域有12家企業發生16起融資事件，融資總金額超過2.3億美元。

　　揚長補短穩步發展

　　雖然我國小核酸藥物尚在研發，且大多屬于Me-too，但是專家認為，我國仍有望在小核酸領域實現Me-first的突破。

　　“我國小核酸藥物在研發方面的短板正在被逐步補齊，且在生產成本、臨床開發等方面優勢明顯?！蓖鯉熲暠硎尽?/p>

　　馬彥琴認為，由于目前許多疾病靶點及其基因序列已經清楚且都是可以開放獲取的信息，在小核酸藥物研發企業間不存在顯著的源頭信息差，國內企業同樣可以開發擁有自主知識產權新藥。而在已知致病基因序列之后，小核酸藥物研發的整體技術壁壘也并非想象中的那么高，且小核酸藥物肝內遞送技術目前也已相對成熟，“國內企業做小核酸藥物研發在時間成本和經濟成本方面均有較強的優勢”。

　　馬彥琴表示，在技術壁壘被打破之后，國內企業和跨國藥企站在了同一平臺。國內企業在一些治療領域，可以通過靶點的搶占，在小核酸藥物領域實現“彎道超車”。

　　王師鈺則表示，我國豐富的臨床資源也是不可比擬的巨大優勢。而且隨著近幾年核酸藥物的發展，我國的供應鏈進一步完善，大約90%的原料可以實現國產替代，國內小核酸藥物有潛力達到“物美價廉”的效果。

　　不過，目前還存在許多掣肘我國小核酸藥物發展的問題尚待解決。如優質科研成果轉化落地的力度還不夠，許多基礎研究的成果被束之高閣；研發資金還是欠缺等等。

　　對于前者，姚紅紅建議，除了依托各高校的成果轉化部門之外，亟須有更權威、高集合度的平臺公布全國高校待轉化的研究成果，讓高校的研究成果“被看見”“被轉化”。對于后者，她希望能有更多渠道吸引資本投入，加速成果轉化，“在成果轉化階段，企業與高校風險共擔或許是破局的關鍵。”

　　小核酸藥物研發企業也感受到了資金的壓力。馬彥琴告訴記者，該公司還同步布局了其他小核酸藥物管線，但在現階段只能有選擇地推進研發進程，優先在進入臨床階段的產品上投入，其他前期表現優異但尚未進入臨床的管線還要依融資情況決定推進時機。

　　此外，如何更快推動產品上市，也是藥企非常關注的問題。

　　馬彥琴坦言，全世界的小核酸藥物企業都在搶占優勢靶點，產品的臨床進度會直接影響未來的市場的競爭格局。她希望，在企業充分準備申請臨床試驗研究的申報材料、加強與相關部門溝通的同時，相關部門提升效率，為小核酸藥物的開發進一步提速，最終為小核酸藥物上市發展贏得更廣闊的市場空間。（張一）

(責任編輯：宋莉)