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國家藥品監督管理局近日通過優先審評審批程序批準諾華制藥的罕見病治療藥品奧法妥木單抗注射液的進口注冊申請。目前，罕見病用藥已成為行業較為盈利的板塊之一，國內外眾多藥企紛紛加入研發行列，二十多種罕見病用藥正在進行研發。

業內人士認為，2030年內地罕見病藥物市場有望增至259億美元，對接商業保險或成為高價值創新藥商業化新常態。

市場快速發展

近年來，相關支持性政策文件陸續出臺和落地，罕見病市場有望迎來快速發展。2018年5月《第一批罕見病目錄》發布，收錄了121種罕見病。標志著罕見病領域藥品審批和保障有了指導性綱要。此后，從研發、生產、上市、支付、診療等方面出臺了一系列政策。

政策鼓勵藥企開展罕見病藥物研發。10月11日，《罕見疾病藥物臨床研發技術指導原則（征求意見稿）》發布，旨在提高罕見疾病臨床研發效率；11月18日，《罕見疾病藥物臨床研究統計學指導原則（征求意見稿）》發布，鼓勵制藥企業研發罕見病治療藥物，提高臨床研發效率和質量。

截至目前，內地共有60余種罕見病用藥獲批上市，40余種被納入國家醫保藥品目錄。

巨豐投資首席投資顧問張翠霞表示，全球已確認的罕見病超7000種，約5%具備有效治療藥物。在內地第一批罕見病目錄囊括的121種疾病中，僅60種具備有效治療藥物。全球十大藥企每年研發投入占銷售收入比重均不低于20%，而內地藥企的研發占比通常在2%左右，罕見病藥品較為短缺，且主要依賴進口，未來市場空間巨大。

機構預計，全球罕見病藥物市場規模將從2020年的1351億美元增至2030年的3833億美元，年均復合增長率為11.0%。內地罕見病藥物市場將由2020年的13億美元增至2030年的259億美元，年均復合增長率為34.5%。

藥企積極布局

從全球范圍看，近年來賽諾菲、阿斯利康等制藥公司紛紛并購和拓展罕見病藥物研發管線。

北海康成創始人、董事長兼CEO薛群此前表示，一款藥物的生命周期大約有10年。而罕見病患者治療周期長，除非出現新一代藥，否則可以長盛不衰，罕見病藥物市場較為可觀。

罕見病藥物領域景氣度不斷提升，相關公司受到資本市場青睞。目前，北海康成已在港股掛牌上市。此次IPO，藥明生物、瑞華資本等知名機構和基金成為公司的基石投資者。

北海康成研發管線豐富，公司通過自主研發及合作的方式，擁有涵蓋13個具有極大市場潛力藥物資產組成的綜合差異化產品，其中3個產品已成功上市、4個處于臨床階段、1個處于IND準備階段、2個處于臨床前階段以及3個處于先導識別階段的基因療法產品。

康蒂尼藥業、德益陽光、曙方醫藥、瑯鈺集團、信念醫藥等藥企在積極布局，但多數企業處于較為早期融資階段。此外，亞盛醫藥、君實生物等逾10家創新醫藥上市公司也在積極布局罕見病用藥領域。

研究報告顯示，罕見病用藥逐漸成為醫藥行業熱點，是行業較為盈利的板塊之一。在政策的推動下，眾多藥企紛紛加入研發行列，二十多種罕見病用藥正在進行研發。

張翠霞表示，內地藥企已經意識到罕見病用藥的市場價值，并將其作為進入國際市場的“敲門磚”。同時，利好政策加速推出，新藥審評審批、流行病學調研、病例注冊登記、診療體系建設等方面也做出了不少優化，部分地方政府在罕見病用藥保障體系建設上進行了初步嘗試，預計未來我國罕見病用藥可及性及藥企研發創新能力有望逐步提升。

研發熱情高漲

2021年版國家醫保藥品目錄日前正式公布，七款罕見病治療藥物成功納入，覆蓋多發性硬化癥、B型血友病等罕見病適應癥。

民生證券認為，用于治療SMA的高價藥諾西那生鈉注射液被納入醫保，對罕見病藥物研發是極大鼓勵。預計未來在滿足合理的支付金額下，醫保將納入更多罕見病藥物，有望持續激發該領域的研發熱情。

平安證券認為，罕見病用藥可及性是全球性難題。2021年醫保首次出現年用藥金額百萬級別的罕見病藥品，其進醫保報出“地板價”，是綜合考慮支付體系、競爭格局等因素的結果，對其他高價藥并不適用。我國醫保定位愈加清晰，在此背景下對接商業保險或成為高價值創新藥商業化新常態。

張翠霞表示，通過醫保藥品目錄準入談判，多個罕見病用藥價格大幅降低，有效減輕了患者負擔，期待有更多的準入談判。薛群表示，商業保險等各方力量參與其中，可以一起發揮1+N的作用。其中，1為政府主導，N是社會各個方面（商業保險、制藥企業、專項基金、患者自身的支付）。

(責任編輯：劉思慧)