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5月14日，美國FDA批準Empaveli（pegcetacoplan）用于治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）成人患者。PNH是一種罕見的威脅生命的血液疾病，Empaveli是FDA批準的首個治療PNH的靶向補體C3療法。

PNH是由影響紅細胞的基因突變引起的。具有這些突變的人的紅細胞有缺陷，可以被免疫系統破壞，從而導致貧血。PNH的特征是紅細胞破壞、貧血（紅細胞無法向組織輸送足夠的氧氣）、血凝塊和骨髓功能受損（無法制造足夠的血細胞）。該病每百萬人口感染1-1.5人，被確診年齡通常為35-40歲左右，出現嚴重癥狀的患者確診后的中位生存期為10年；僅出現輕微癥狀的患者可以生存數十年。

Empaveli的有效性在一項研究中進行了評估，該研究共招募了80名接受過eculizumab（一種已獲批的靶向C5抑制劑）治療的PNH和貧血患者，患者被隨機分配接受Empaveli或他們當前劑量的eculizumab治療16周。16周后，根據血紅蛋白濃度（貧血的實驗室指標）比較了兩個治療組的貧血嚴重程度。

研究證明，Empaveli組患者的血紅蛋白水平較基線水平的變化方面優于eculizumab組。在兩個治療組中，平均血紅蛋白為8.7g/dL，表明嚴重貧血（成年男性的血紅蛋白正常值為14g/dL或更高；成年女性的血紅蛋白正常值為12g/dL或更高）。Empaveli組患者的血紅蛋白平均增加2.4g/dL；eculizumab組患者的血紅蛋白平均降低1.5g/dL。

接受Empaveli治療的患者可能會發生腦膜炎球菌感染，或容易受到其他嚴重感染，特別是由包囊細菌引起的感染。Empaveli還可能會干擾某些實驗室測試。同時，應該監測患者的輸注相關反應。該藥最常見的副作用是注射部位反應、感染、腹瀉、腹痛、呼吸道感染、病毒感染和疲勞。（劉思慧編譯）

來源：https://www.fda.gov/drugs/drug-safety-and-availability/fda-approves-new-treatment-adults-serious-rare-blood-disease

(責任編輯：劉思慧)