7月12日，國家重大新藥創制科技重大專項課題RC18（泰它西普）臨床研究數據新聞發布會在人民大會堂舉行。榮昌生物制藥（煙臺）有限公司（以下簡稱榮昌生物）發布了自主研發的生物新藥RC18（通用名泰它西普）治療系統性紅斑狼瘡（SLE）的關鍵性臨床研究結果——泰它西普高劑量組治療48周的應答率（79.2%）顯著高于安慰劑對照組（32.0%），而且安全性表現優異，患者耐受性良好。

圖為泰它西普臨床研究數據新聞發布現場。

　　據悉，這一關鍵臨床試驗于2015年啟動，是一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的研究，共入組249例系統性紅斑狼瘡患者，以評價泰它西普治療系統性紅斑狼瘡受試者的療效和安全性。臨床試驗結果顯示，泰它西普治療組與安慰劑對照組之間臨床應答率（系統性紅斑狼瘡反應指數SRI4）差異顯著，在統計學具有顯著性差異，達到臨床試驗主要終點。其中，泰它西普高劑量組48周應答率達到79.2%，安慰劑對照組應答率為32.0%。此外，泰它西普在安全性方面也表現優異，患者耐受性良好。

　　泰它西普的這一臨床研究結果對治療系統性紅斑狼瘡和新藥研發具有重要意義。本次臨床試驗負責人、北京協和醫院風濕免疫科主任張奉春教授對泰它西普充滿希望，他指出：“泰它西普是全球原創的新藥，本次研究達到主要臨床終點，且主要臨床指標與現有藥物相比有大幅提高，是SLE治療的一個重大突破。泰它西普是靶向BLyS和APRIL的雙靶向生物新藥，其研發具有非常重要的意義。”榮昌生物創始人、首席執行官、泰它西普發明人房健民教授表示，本次臨床試驗結果振奮人心，是泰它西普邁向新藥注冊申報的一個重要里程碑，希望通過創新藥物研發，為系統性紅斑狼瘡患者帶來新的希望。

圖為張奉春教授。

　　系統性紅斑狼瘡是一種復雜的系統性自身免疫疾病，常常導致多器官、多系統損害，是危及生命的重大疾病，多發于15~45歲的婦女，男女比例約為1∶9。我國流行病學調查報告顯示，系統性紅斑狼瘡患病率為70/10萬人，我國約有患者100萬人，全球約有患者500萬人。目前臨床上常用于治療系統性紅斑狼瘡的藥物主要包括糖皮質激素、免疫抑制劑、抗瘧藥及生物制劑等。這些藥物常常伴有不良反應，特別是臨床常用的糖皮質激素長期使用對人體危害很大。

　　系統性紅斑狼瘡對新的治療藥物具有巨大的臨床需求，但這一領域的新藥研發異常困難，近年來國際上多個項目均以失敗告終。自1955年羥氯喹在美國獲批上市以來，美國FDA在過去60多年里只批準過一個治療系統性紅斑狼瘡的新藥，即2011年獲批的貝利尤單抗。日前，國家藥品監管局已通過優先審評審批，批準貝利尤單抗的進口注冊申請。

圖為房建民教授。

　　據房健民介紹，泰它西普是榮昌生物自主研發的生物新藥，具有全新的藥物結構和雙靶點作用機制，用于治療系統性紅斑狼瘡、類風濕性關節炎等多種自身免疫疾病。泰它西普能同時抑制BLyS和APRIL兩個細胞因子。BLyS和APRIL是B淋巴細胞分化成熟的關鍵因子，該因子的過度表達是導致系統性紅斑狼瘡等多種B淋巴細胞相關的自身免疫疾病發病的重要原因，抑制BLyS/APRIL能更加有效地降低機體免疫反應，達到治療自身免疫疾病的目的。泰它西普具有新靶點、新結構、新機制的特點，發明專利獲得中國、美國、俄羅斯、韓國、日本以及歐洲等國家和地區的授權。泰它西普項目獲得國家“十一五”“十二五”“十三五”期間重大新藥創制科技重大專項支持。

　　泰它西普2011年從國家藥監部門獲得首個臨床試驗批件，2012年在北京協和醫院完成一期臨床試驗，2013年7月獲國家藥品監管部門二、三期臨床試驗批件。除了系統性紅斑狼瘡外，泰它西普目前還有6個適應證正在或即將開展二/三期臨床試驗。