中國(guó)食品藥品網(wǎng)訊（記者 陸悅）為滿(mǎn)足人民群眾的用藥需求，國(guó)家藥監(jiān)局不斷加快治療罕見(jiàn)病和防治嚴(yán)重危及生命疾病的境外已上市新藥在我國(guó)進(jìn)口注冊(cè)的速度。近日，國(guó)家藥監(jiān)局通過(guò)加快審評(píng)，有條件批準(zhǔn)地舒單抗注射液（英文名：DenosumabInjection）、重組帶狀皰疹疫苗（英文名：Herpeszostervaccine（recombinant，adjuvanted），商品名：Shingrix）兩種臨床急需境外藥品的進(jìn)口注冊(cè)申請(qǐng)。截至目前，列入第一批臨床急需境外新藥名單的48個(gè)藥品中，已有15個(gè)品種獲國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)在國(guó)內(nèi)上市。

　　地舒單抗注射液由安進(jìn)公司（AmgenEuropeB.V.）開(kāi)發(fā)，2010年5月28日在歐盟獲批上市，用于骨巨細(xì)胞瘤不可手術(shù)切除或者手術(shù)切除可能導(dǎo)致嚴(yán)重功能障礙的成人和骨骼發(fā)育成熟的青少年患者治療。骨巨細(xì)胞瘤是一種極為罕見(jiàn)且進(jìn)展迅速、富含人核因子活化因子受體配體(RANKL)的原發(fā)性骨腫瘤，表現(xiàn)為在長(zhǎng)骨的干骺端和骺部或脊柱、骶骨的偏心融骨性病變。2018年安進(jìn)公司財(cái)報(bào)顯示，該藥年銷(xiāo)售額達(dá)2.29億美元。

　　國(guó)家藥監(jiān)局發(fā)布的信息顯示，地舒單抗是一種新型RANKL抑制劑，是RANKL的全人化單克隆IgG2抗體。在骨巨細(xì)胞瘤患者中，地舒單抗對(duì)腫瘤基質(zhì)成分所分泌的RANKL的抑制可顯著減少或消除破骨細(xì)胞樣腫瘤相關(guān)巨細(xì)胞。因此，骨質(zhì)溶解減少，巨細(xì)胞腫瘤進(jìn)展減慢，增生性基質(zhì)被致密的非增生性、分化型編織新骨代替，從而改善臨床結(jié)局。因此，地舒單抗可作為骨巨細(xì)胞瘤的靶向治療藥物，并有可能成為填補(bǔ)這一疾病未獲滿(mǎn)足的醫(yī)學(xué)需求的重要治療選擇。該品種是以境外臨床數(shù)據(jù)支持在中國(guó)的免臨床進(jìn)口注冊(cè)申請(qǐng)，申請(qǐng)人提供的主要支持性臨床數(shù)據(jù)均在境外獲得。因此，國(guó)家藥監(jiān)局綜合各技術(shù)部門(mén)意見(jiàn)，于5月21日有條件批準(zhǔn)本品上市，同時(shí)要求申請(qǐng)人在本品獲批后繼續(xù)開(kāi)展在我國(guó)的臨床研究，制定并嚴(yán)格執(zhí)行風(fēng)險(xiǎn)管理計(jì)劃。

　　重組帶狀皰疹疫苗由葛蘭素史克公司（GlaxoSmithKline，GSK）研發(fā)，2017年10月在美國(guó)首先獲批上市，是一種重組亞單位佐劑疫苗，適用于50歲及以上成人預(yù)防帶狀皰疹和帶狀皰疹相關(guān)并發(fā)癥。帶狀皰疹是一種由水痘帶狀皰疹病毒引起的感染性疾病，隨年齡增長(zhǎng)患病風(fēng)險(xiǎn)升高，常見(jiàn)并發(fā)癥包括帶狀皰疹后神經(jīng)痛（PHN），疼痛可持續(xù)數(shù)月至數(shù)年。根據(jù)《帶狀皰疹后神經(jīng)痛診療中國(guó)專(zhuān)家共識(shí)（2016）》估計(jì)，我國(guó)60歲以上患者的帶狀皰疹后遺神經(jīng)痛發(fā)生率為65%，70歲以上的發(fā)生率為75%。目前全球僅批準(zhǔn)兩種帶狀皰疹疫苗上市，包括全球首個(gè)帶狀皰疹減毒活疫苗ZOSTAVAX，以及本次獲批的Shingrix。在Shingrix獲批之前，國(guó)內(nèi)尚無(wú)帶狀皰疹疫苗。

　　鑒于國(guó)內(nèi)迫切的臨床需求，國(guó)家藥監(jiān)局高度重視重組帶狀皰疹疫苗的上市，歷時(shí)5個(gè)月完成了本品的審評(píng)審批。申報(bào)資料顯示，Shingrix采用DNA重組疫苗生產(chǎn)技術(shù)，具備較好的安全性和人群適用性，對(duì)帶狀皰疹具有較好的保護(hù)效力。5月21日，國(guó)家藥監(jiān)局在充分論證安全性和有效性的前提下，科學(xué)引用境外數(shù)據(jù)（包含亞洲亞組人群），有條件批準(zhǔn)本品在中國(guó)上市。

　　為保障審評(píng)效率，藥審中心與申請(qǐng)人進(jìn)行了大量的溝通交流工作。2018年12月底的審評(píng)程序啟動(dòng)后，藥審中心與申請(qǐng)人溝通達(dá)十余次。經(jīng)過(guò)一輪面對(duì)面溝通交流，兩次專(zhuān)家咨詢(xún)會(huì)，多次問(wèn)詢(xún)式溝通及滾動(dòng)補(bǔ)充資料。Shingrix采用免疫程序兩劑、肌肉注射，常見(jiàn)不良反應(yīng)有疼痛、發(fā)紅、腫脹，以及肌痛、疲乏、頭疼、發(fā)熱和胃腸道癥狀等。國(guó)家藥監(jiān)局在有條件批準(zhǔn)本品上市的同時(shí)，針對(duì)本品雖境外已上市但缺乏國(guó)內(nèi)全面流行病學(xué)數(shù)據(jù)，以及采用新佐劑是否會(huì)導(dǎo)致潛在免疫介導(dǎo)性疾病風(fēng)險(xiǎn)等問(wèn)題，要求申請(qǐng)人繼續(xù)全面做好上市后研究，及時(shí)開(kāi)展藥物警戒、更新國(guó)內(nèi)外臨床安全性和有效性數(shù)據(jù)、完善說(shuō)明書(shū)，充分保障患者用藥安全、有效、風(fēng)險(xiǎn)可控。