中國食品藥品網訊（實習記者康紹博 記者蔣紅瑜） 兩會期間，全國政協委員、北京大學第一醫院兒科丁潔教授和中華婦女聯合會共同提交提案，呼吁加強我國罕見病管理，提高罕見病診療水平，促進我國罕見病治療工作逐漸細化、落到實處。

　　丁潔表示，2018年5月國家衛健委聯合其他部委聯合發布我國《第一批罕見病目錄》，引起極大社會反響，獲得廣泛關注和好評。但由于我國人口基數龐大，總體罕見病患者人數較多，醫療需求量巨大，依靠單一制度難以解決罕見病患者的醫療保障問題。目前《第一批罕見病目錄》中的121種疾病，涉及的治療藥物品種、費用各不相同，需要解決的問題也不同。對此，丁潔認為，應進行科學分類、針對短板、瓶頸，逐漸建立因地制宜、因病定策的適合我國國情的罕見病醫療保障策略，同時建立一個多方參與、多方籌資的罕見病醫療基金，以克服罕見病患者及其家庭放棄治療或者因病致貧、因病返貧的困境。

　　針對具體的實施方案，丁潔建議，應明確保障范圍、保障對象、保障方式和保障實現途徑。同時，要明確各部門職責，由國家醫療保障局牽頭做規劃，聯合民政部、財政部、衛健委、藥監局、發改委，建立一個多方參與、多方籌資的罕見病醫療基金管理委員會及其專家委員會和醫學倫理委員會。具體執行機構設在衛健委或醫保局，各省市政府可參照執行。由衛健委指導制定納入醫療保障范圍的罕見病目錄（可以分期分批動態制定）、明確定點醫療機構、治療藥物分類分級，指導做好診斷、治療和信息管理等工作。醫療保障部門會同衛健委確定罕見病保障病種及特殊用藥范圍，并將其納入大病保險支付范圍，做好患者基本醫療保險和大病保險段的醫療費用的報銷工作，并提出所需資金的測算。財政部門在醫保局和衛健委提出的資金測算的基礎上，依據政府財力，專項撥款，并監督基金的運行管理工作。最后，民政部門負責罕見病保障對象的資格審查、檔案管理、救助資金報銷等工作。

　　除此之外，丁潔還建議，應建立罕見病特殊藥品管理模式，由醫保經辦機構負責與藥品生產（供應）商協商簽訂藥品管理服務協議，并將罕見病特殊藥品采取與大病保險特殊藥品類似的談判準入模式。而且，罕見病特殊藥品不宜做競爭性談判，也不應納入醫院藥占比和醫保均次費用考核。