中國食品藥品網訊（記者 落楠）國務院總理李克強2月11日主持召開國務院常務會議，決定對罕見病藥品給予增值稅優惠，從3月1日起，對首批21個罕見病藥品和4個原料藥，參照抗癌藥對進口環節減按3%征收增值稅，國內環節可選擇按3%簡易辦法計征增值稅。

　　“這釋放出一個強烈的信號，國家希望能激勵國外的罕見病治療藥物盡快進入中國，以解決我國患者用藥難的問題。”罕見病發展中心（CORD）創始人、主任黃如方說，比起近在眼前的藥品降價，國家政策思路變化所帶來的連鎖反應更令人期待。

降稅，再發政策紅包

　　在黃如方看來，罕見病藥物獲得增值稅優惠是驚喜，也在意料之中。“去年國家出臺抗癌藥降稅、進入醫保等一系列提升藥物可及性的政策后，我們就有預感，下一個階段罕見病患者用藥會得到更多的支持。”

　　罕見病是一大類散落在各個疾病系統的不同疾病的總稱，在全球沒有統一的定義和界定標準，由北京大學第一醫院教授、北京醫學會罕見病分會主任委員丁潔和北京醫學會罕見病分會副主任委員王琳主編，中國醫藥科技出版社出版的《中國罕見病研究報告（2018）》指出，罕見病定義不是用以確診疾病，而是主要用于政策劃分患者人群、規劃政策制定的方向。

　　我國缺乏罕見病界定標準，因此無法明確全國有多少種罕見病、患者有多少。但小概率、多病種與大人口基數疊加，我國的罕見病群體無疑會是一個龐大的數字。山東省罕見病防治協會曾聯合全國7個省的科研機構，對近百家三甲醫院的住院病例開展流行病學調查發現，醫院近10年收治罕見病例405589例，占住院病人總數的2.27%，確診的患者涉及952種罕見病。另有數據顯示，中國罕見病群體規模超過2000萬人。

　　患者面臨診斷和用藥的雙重困境。“罕見病患者罕見，在全國范圍內或者世界范圍內，具有罕見病診療能力的醫生更為罕見，這是一個不爭的事實。”北京協和醫院副院長張抒揚曾公開表示。此外，目前僅少數罕見病有治療藥品，且治療費用昂貴。一個極端案例是，《福布斯》公布的最昂貴藥物排行榜中有9種是治療罕見病藥物，每種藥物的年治療費用逾20萬美元。我國一項針對142類罕見病群體的生存調查則顯示，罕見病患者全年醫療費用是個人年收入的3倍、家庭年收入的1.9倍。

　　近年來，我國對罕見病群體予以更多的關注。今年1月1日起，我國對706項商品實施進口暫定稅率，青霉胺、吡非尼酮、利魯唑、波生坦等治療罕見病原料藥稅率降低為零。此次罕見病藥物再獲增值稅優惠，對患者來說，無疑是又一個利好消息。

　　“藥價由研發和生產等成本以及稅收等其他因素共同構成。政策給出的降稅幅度較大，最終將體現為罕見病藥物價格一定程度的降低。”杭州泰格醫藥科技股份有限公司政策法規事務副總裁常建青認為，享受到政策紅利的也不只有跨國藥企，“所有在中國的罕見病藥物均能獲益”。一位業內人士也告訴記者，降稅舉措有利于國內研發生態系統改善，將促進企業在中國進行研發創新。

審評，為新藥上市加速

　　得益于藥品醫療器械審評審批制度改革，包括罕見病群體在內的中國患者能更快地用上好藥新藥。

　　在我國2018年獲批的48個新藥中，注射用重組人凝血因子VIII、依庫珠單抗注射液、艾美賽珠單抗注射液和司來帕格片等多個藥物為罕見病治療藥物。其中，注射用重組人凝血因子VIII已于今年1月上市。

　　泰格醫藥代理了依庫珠單抗注射液的進口注冊申報。該藥物用于治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥和非典型溶血性尿毒癥綜合征，其注冊申請在2017年6月22日被受理，在同年7月11日出現在擬納入優先審評的公示名單中。“加速審評對罕見病藥物進口的助力非常大！現在審評最快的就是罕見病藥物等臨床急需藥物。”常建青說。

　　事實上，罕見病藥物快速獲批的背后是眾多具體政策的支撐。2017年12月，原國家食藥監總局發布《關于鼓勵藥品創新實行優先審評審批的意見》，將罕見病等多種情況納入優先審評范圍。2018年5月以來，《關于優化藥品注冊審評審批有關事宜的公告》《第一批罕見病目錄》等文件的發布，為罕見病藥物的研發和注冊提供了指導，國家藥監局和國家衛健委發布的《臨床急需境外新藥審評審批工作程序》及申報資料要求，更是明確藥審中心建立專門通道，對罕見病治療藥品，在受理后3個月內完成技術審評。

　　“目前罕見病的治療方案主要還是由跨國藥企給出，所以最迫切的是把國外已有的藥物盡快引入中國。國家藥監部門的一系列政策，讓跨國藥企的產品能加快上市并降低注冊成本，從而讓患者能更早地用上藥。”黃如方評價說，結合近期的降稅政策來看，國家釋放的信號已經十分明顯，要解決“從零到一”的問題、確保罕見病患者先用上藥，未來藥物的市場準入、醫療保障和支付等問題都會一步步解決。

　　這一信號已經被跨國藥企捕捉。常建青介紹，2018年以來，泰格醫藥收到的罕見病藥物代理業務呈增加趨勢。但她也表示，需要進一步加強對外宣傳，讓國外的企業知曉新政策。

研發，期待中國力量崛起

　　黃如方所在的罕見病發展中心作為一個患者組織，連接著藥企、醫院和患者，企業常常會通過該組織尋找臨床試驗的受試者。他表示，自去年以來，前來接洽的企業明顯增多。“非常多數量的外國藥品希望能進入中國，本土企業也在加強相關藥物研發。”

　　黃如方和他的伙伴們也積極做好溝通協調工作，將患者的訴求傳遞給企業。“我個人非常鼓勵罕見病患者參與到相關的研究中去。”黃如方解釋道，如果臨床試驗的藥物是國外已上市的，其安全性和有效性有所保障，罕見病患者能通過參與試驗盡快用上藥；如果是新藥開發，可能有一定的風險，但還是希望患者積極參與。

　　中共中央辦公廳和國務院辦公廳出臺的《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》明確要支持罕見病治療藥品醫療器械研發。國家專項也為罕見病藥物的研發提供助力，重大新藥創制科技重大專項2018年度課題申報指南將罕見病治療急需藥物納入“臨床亟需藥品研發”一項中，且該項不限制課題數。

　　我國本土企業也在為改變中國罕見病的治療格局而奮力前行。麗珠醫藥的注射用丹曲林鈉已經進入臨床試驗階段，北海康成也將于今年提交公司首個罕見病適應證的臨床試驗申請。

　　受訪對象均指出，要進一步促進罕見病藥物研發，國家政策的支持力度還需加強。“企業要有合理的回報，才有可能繼續投入到新藥的研發上。”常建青表示，類似的，罕見病藥物的研發難度大、成本高，但用藥群體相對小，需要專項基金資助、知識產權保護、審評審批提速、稅收優惠和支付等一系列政策支持和激勵。