9月18~20日，由中國(guó)藥學(xué)會(huì)、成都市人民政府、四川省食品藥品監(jiān)管局共同主辦的2018年中國(guó)藥學(xué)大會(huì)在成都召開(kāi)。與會(huì)專家學(xué)者及企業(yè)界人士圍繞藥物研發(fā)前沿技術(shù)、腫瘤創(chuàng)新療法等熱點(diǎn)話題深入討論交流。桑國(guó)衛(wèi)、黃璐琦、丁健等七位中國(guó)科學(xué)院、中國(guó)工程院院士的精彩報(bào)告，12個(gè)專業(yè)分會(huì)場(chǎng)的熱烈研討，搭建起一個(gè)高層次、高質(zhì)量的醫(yī)藥學(xué)術(shù)與產(chǎn)業(yè)交流對(duì)接平臺(tái)。

　　新藥研發(fā)成果累累

　　中國(guó)工程院院士、中國(guó)藥學(xué)會(huì)名譽(yù)理事長(zhǎng)、“重大新藥創(chuàng)制”國(guó)家科技重大專項(xiàng)技術(shù)總師桑國(guó)衛(wèi)向大會(huì)發(fā)來(lái)書面報(bào)告，回顧了改革開(kāi)放40年，特別是“重大新藥創(chuàng)制”國(guó)家科技重大專項(xiàng)開(kāi)展10年來(lái)，我國(guó)藥物創(chuàng)新取得的研究成果及相關(guān)進(jìn)展，展望了我國(guó)新藥研發(fā)從仿制向創(chuàng)制轉(zhuǎn)變，醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)從制藥大國(guó)向制藥強(qiáng)國(guó)轉(zhuǎn)變的宏偉目標(biāo)，并提出了思考和建議。

　　中國(guó)工程院院士、中國(guó)藥學(xué)會(huì)副理事長(zhǎng)黃璐琦作了《中藥材產(chǎn)業(yè)關(guān)鍵問(wèn)題的科學(xué)研究》專題報(bào)告，介紹了中藥材產(chǎn)業(yè)的發(fā)展現(xiàn)狀及相關(guān)的宏觀政策，指出目前中藥材產(chǎn)業(yè)發(fā)展面臨兩大主要問(wèn)題--中藥材品質(zhì)下降和供應(yīng)短缺。為解決這兩大問(wèn)題，黃璐琦所帶領(lǐng)的團(tuán)隊(duì)，以提高中藥材質(zhì)量和保護(hù)瀕危短缺資源入手，圍繞道地藥材形成機(jī)理及應(yīng)用、中藥材生態(tài)種植、第四次全國(guó)中藥資源普查，以及珍稀瀕危常用中藥資源五種保護(hù)模式為抓手開(kāi)展的工作。

　　當(dāng)前，分子靶向抗腫瘤藥物發(fā)展方興未艾，但其臨床平均總有效率不足10%，這提示藥物研發(fā)應(yīng)有效區(qū)分藥物反應(yīng)潛在的“有效人群”與“無(wú)效人群”。因此，開(kāi)展基于生物標(biāo)志物的針對(duì)性治療，有望從根本上改變?cè)锌鼓[瘤藥物靶向治療的盲目性。中國(guó)工程院院士、中國(guó)藥學(xué)會(huì)副理事長(zhǎng)丁健在其所作的題為《分子靶向藥物耐藥與克服策略》報(bào)告中指出，我國(guó)在分子靶向抗腫瘤藥物新分子發(fā)現(xiàn)、新機(jī)制探明、新標(biāo)志物研究及候選新藥研發(fā)等諸多方面取得了一批重要科研成果。近年來(lái)，還發(fā)現(xiàn)了mTOR抑制劑雷帕霉素療效預(yù)測(cè)分子生物標(biāo)志物p27、肝癌患者早期復(fù)發(fā)的重要獨(dú)立標(biāo)志物多聚免疫球蛋白受體pIgR、c-Met抑制劑療效反應(yīng)標(biāo)志物等數(shù)個(gè)具有潛在應(yīng)用價(jià)值的分子標(biāo)志物。

　　“生物醫(yī)藥領(lǐng)域的創(chuàng)新已成為衡量一個(gè)國(guó)家科技創(chuàng)新水平的重要標(biāo)志。新藥創(chuàng)制正在成為新一輪科技革命的核心。”中國(guó)工程院院士、中國(guó)藥學(xué)會(huì)副理事長(zhǎng)李松在《創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)藥物研發(fā)和產(chǎn)業(yè)發(fā)展》報(bào)告中指出，我國(guó)新藥創(chuàng)制的核心使命與擔(dān)當(dāng)，就是要在涉及國(guó)家安全、經(jīng)濟(jì)發(fā)展、社會(huì)和諧方面，形成自主、核心、可控的能力，改變目前不利的競(jìng)爭(zhēng)態(tài)勢(shì)與格局。他強(qiáng)調(diào)，我國(guó)醫(yī)藥領(lǐng)域的核心技術(shù)積累不夠，因此必須前瞻性部署能“改變已有規(guī)則”的顛覆性和前沿性技術(shù)，發(fā)揮體制優(yōu)勢(shì)集中攻關(guān)，促進(jìn)科技成果快速轉(zhuǎn)移轉(zhuǎn)化，推動(dòng)實(shí)現(xiàn)我國(guó)新藥創(chuàng)制水平從“跟跑、并跑”到“并跑、領(lǐng)跑”的轉(zhuǎn)變。

　　聚焦藥物前沿技術(shù)

　　會(huì)上，院士們聚焦納米藥物、多肽藥物等前沿技術(shù)，并作了精彩報(bào)告。

　　在納米尺度下，物質(zhì)會(huì)出現(xiàn)獨(dú)特的化學(xué)活性或生物活性。“納米-生物體系表/界面相互作用過(guò)程的特殊性，已成為諸多新興前沿交叉學(xué)科的科學(xué)基礎(chǔ)，如納米醫(yī)學(xué)、納米生物檢測(cè)與疾病診斷等。納米材料一系列重要生物化學(xué)性質(zhì)或新功能的科學(xué)發(fā)現(xiàn)，已經(jīng)成為發(fā)展腫瘤治療創(chuàng)新方法學(xué)的重大理論基礎(chǔ)。”中國(guó)科學(xué)院院士、國(guó)家納米科學(xué)中心副主任趙宇亮在題為《智能納米藥物：腫瘤治療的創(chuàng)新方法》報(bào)告中，首先討論了納米藥物相關(guān)納米材料的生物學(xué)效應(yīng)、毒理學(xué)與安全性、醫(yī)學(xué)功能及其分子機(jī)制，然后介紹了如何利用納米結(jié)構(gòu)（如納米機(jī)器人）和納米表面（如藥物輸運(yùn)載體的巨大比表面積）高效調(diào)控腫瘤微環(huán)境，實(shí)現(xiàn)腫瘤智能治療的新方法。

　　中國(guó)工程院院士、蘭州大學(xué)基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)院院長(zhǎng)王銳介紹了臨床應(yīng)用的多肽藥物及其研發(fā)進(jìn)展。他指出，多肽藥物因其藥理活性高、藥用劑量小、毒副作用低，同時(shí)生產(chǎn)能耗低、排放少，已成為當(dāng)前國(guó)際新藥研發(fā)的熱點(diǎn)和重要領(lǐng)域之一。然而多肽藥物難以規(guī)模化生產(chǎn)、代謝穩(wěn)定性差且半衰期短、難以通透血腦屏障等難題極大地制約了新藥研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化發(fā)展。王銳介紹了就研究解決多肽新藥創(chuàng)制的關(guān)鍵科學(xué)和技術(shù)問(wèn)題所作的努力以及目前的研發(fā)進(jìn)展情況。

　　關(guān)注腫瘤免疫治療

　　在腫瘤治療方面，近年來(lái)，免疫治療尤其是PD-1/PD-L1、CAR-T研發(fā)炙手可熱。免疫治療被《Science》雜志列為2013年世界十大科技突破之首，2017年第53屆美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)（ASCO）稱目前已進(jìn)入群雄逐鹿的腫瘤免疫治療2.0時(shí)代。

　　中國(guó)工程院院士、中國(guó)藥學(xué)會(huì)副理事長(zhǎng)、“重大新藥創(chuàng)制”國(guó)家科技重大專項(xiàng)技術(shù)副總師陳志南展望了“免疫治療+”的未來(lái)。陳志南介紹說(shuō)，隨著基因修飾技術(shù)的普及以及免疫治療在腫瘤治療中的不斷突破，修飾性免疫細(xì)胞治療成為腫瘤免疫治療領(lǐng)域的熱點(diǎn)，其中嵌合抗原受體T細(xì)胞（CAR-T）已經(jīng)顯示出良好的應(yīng)用前景。2017年8月30日，美國(guó)食品藥品管理局（FDA）批準(zhǔn)諾華CD19 CAR-T療法Kymriah（Tisagenlecleucel）正式上市，用于治療復(fù)發(fā)性或難治性兒童、青少年B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病；2017年10月18日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)Kite Pharma的CD19 CAR-T療法產(chǎn)品YESCARTA（Axicabtagene Ciloleucel）上市，用于治療成人大B細(xì)胞淋巴瘤；Juno Therapeutics（A Celgene Company）宣布，其治療成人大B細(xì)胞淋巴瘤的CAR-T產(chǎn)品Lisocabtagene（Maraleucel）將于2019年上市，該產(chǎn)品細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS）和全身神經(jīng)系統(tǒng)副反應(yīng)均較低，將成為“best in class”產(chǎn)品。“可以預(yù)見(jiàn)，以CAR-T和靶向抗體藥物為代表的個(gè)體化免疫治療將為腫瘤等難治性重大疾病的治療帶來(lái)革命性轉(zhuǎn)變，為人類健康保駕護(hù)航。”陳志南強(qiáng)調(diào)。

　　此次大會(huì)還舉辦了藥物創(chuàng)新主題沙龍活動(dòng)，陳凱先、黃璐琦、丁健、趙宇亮四位院士與業(yè)內(nèi)代表互動(dòng)，深入探討業(yè)界共同關(guān)注的藥物創(chuàng)新的熱點(diǎn)話題。（記者 王澤議）