新藥研發領域捷報頻傳，藥物創新的“春天”已經到來。

　　僅從9月份來看，9月2日，前沿生物自主研發的1類新藥艾博韋泰于南京正式上市；9月3日，智飛生物全資子公司研發的重組結核桿菌融合蛋白完成Ⅲ期臨床試驗；9月5日，境內外均未上市的創新藥呋喹替尼膠囊通過優先審評審批程序獲準上市。

　　隨著一系列的醫藥政策發布，中國創新環境越來越好，新藥研發領域資本市場非常活躍。不過，新藥研發過程有收獲亦有困難。如何為新藥研發注入不竭動力，是深耕于創新領域的醫藥企業一直關注的話題。

　　完整創新 原創與再創并舉

　　在藥審改革持續發力、優先審評等行業政策驅動下，國內新藥申報迎來高速增長。

　　以1.1類化藥新藥為例，近幾年申報臨床獲受理的新藥臨床試驗申請（IND）數量較前幾年大幅增加。據智研咨詢發布的《2018~2024年中國中藥創新藥物行業競爭態勢及未來發展趨勢報告》統計，我國1.1類化藥新藥申報臨床獲受理的IND數量，已由2013年的48個增加至2017年的104個，同時2017年也有8個新藥上市許可申請（NDA）獲受理，創近幾年新高。

　　然而，我國的新藥研發仍面臨許多有待克服的困難。

　　生物芯片上海國家工程研究中心主任郜恒駿坦言：“雖然我們有很多創新藥，但其主要是在原來基礎上進行的‘二次創新’。”他建議，中國醫藥企業在“二次創新”的基礎上，應該更多地關注原創，充分利用我國豐富的臨床資源開展研究，填補臨床上未被滿足的需求。

　　不過，中國醫藥企業管理協會名譽會長于明德在談到創新的時候提醒，醫藥企業千萬不要忽視“二次創新”。

　　以兩個銷量較高的國產創新藥為例，微芯生物的西達本胺和恒瑞醫藥的阿帕替尼，二者都不能算是所在疾病領域里的絕對“原創”，但卻是“二次創新”的典型。

　　西達本胺是一種亞型選擇性組蛋白去乙酰化酶抑制劑，具有非常獨特的抗腫瘤機制，比如激活患者抗腫瘤細胞免疫功能。與全球其它藥企生產的同類藥物相比，西達本胺具有明顯的價格優勢。在藥物使用方式上，西達本胺采用口服，而非國外使用的靜脈注射，在給藥方式上更加便利。

　　恒瑞醫藥研發的阿帕替尼是治療胃癌的小分子靶向藥物，也是晚期胃癌三線標準用藥，其口服用藥體現了給藥方式的優勢。有研究指出，從醫保支付方的角度，阿帕替尼較其他競品具有較高的經濟學優勢。

　　于明德指出，目前醫藥行業對于“二次創新”的重視還不夠。“二次創新”是利用新工藝、新材料、新技術、新標準，在其他專利基礎上進行改進。比如以生物酶法替代化學合成，以管道化應替代間歇式釜罐，以大孔樹脂分離純化在線控制技術等，都是‘二次創新’的成功案例。“提質量、降成本，減浪費、提效率，原創和再創并舉，才是一套完整的創新思路。”他說。

　　引進人才 破除臨床試驗瓶頸

　　新藥研發是一個漫長而復雜的創新過程，伴隨著高投入、高風險。一個新藥從發現到成功上市通常花費10~15年時間。其中，藥物臨床試驗是新藥研發過程中耗時最長（平均6~7年）、成本最高（約占總費用67%）的階段。而臨床試驗面臨諸多不確定性，有關數據顯示，臨床試驗階段的藥物只有不到12%最終獲批上市。

　　業界認為，我國大部分臨床試驗研究機構僅承接少量項目，流通量與飽和度遠遠不足。而頂級的臨床試驗研究機構承接項目過多，流通量已經趨于飽和，甚至達到極限。

　　恒瑞醫藥董事長孫飄揚回顧10余年的新藥研發經歷后，感嘆其中最難的是臨床試驗。他認為，我國雖然具有豐富的臨床資源，但是能夠做臨床試驗的資源緊缺。

　　研究者是決定臨床試驗質量的核心因素。在藥明康德聯席首席執行官胡正國看來，中國在新藥研發——不論在基礎研究階段還是臨床研究階段，都缺人才。

　　近年來，隨著留學歸國科研人員的增多、產業政策的支持和資本的青睞，國內新藥研發一改過去由體制內科研機構主導的現象，醫藥企業逐漸成為新藥研發的主體。

　　孫飄揚談到，從國內外臨床試驗來看，國內參與研究的專業醫生少于國外，而在整個實驗、管理上也與國際先進水平存在較大差距。

　　綠葉生命科學集團董事局主席劉殿波強調，醫藥企業如果想走國際化路線，“就要下定決心引進國際人才，從人才到系統都需要達到國際水平。從靶點的選擇到研發全過程，到最終通過美國食品藥品管理局（FDA）許可——全過程必須有耐心和耐力，也必須要付出這種代價。”

　　納入醫保 瞄準國際市場

　　雖然新藥研發具有種種風險，但新藥一旦納入醫保報銷范疇，即可為醫藥企業帶來豐厚的回報。

　　胡正國談道：“美國的新藥在上市以后，銷售業績可以很快體現。因為在其上市前相關醫療保險就已經確定，而中國的新藥進醫保的過程較為漫長。”

　　我國第一個具有自主知識產權的1.1類氟喹諾酮類抗菌藥，面市9年來始終未能進入國家醫保目錄及多數地方的公立醫療機構基本用藥目錄。同為1類新藥，我國首個完全自主知識產權的小分子抗癌靶向新藥埃克替尼，雖進入了《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2017年版）》，卻受部分省份醫藥招標采購周期與要求所限，難以進入許多醫院的采購目錄。但市場上，也有部分國產創新藥通過納入醫保，實現兩位數，甚至五位數的業績增長。

　　是否支持新藥進醫保這個問題，其實已經在社會上經歷了長時間的討論，畢竟醫保資金本身有限，因此，對于“保基本”還是“引創新”都各有觀點支持。

　　吉利德科學全球副總裁及中國區總經理羅永慶就此問題表示，我國醫保制度自1998年建立至今已經發展了20年，當時要求進醫保的藥物必須療效確切，價格低廉。而在9月5日召開的國務院政策例行吹風會上，國家衛健委副主任曾益新指出，即將印發的《關于完善國家基本藥物制度的意見》在藥品目錄遴選方面更加注重突出藥品的臨床價值。“相信新藥也在這個范圍內。”羅永慶說。

　　劉殿波認為，中國企業開發創新藥在規劃上要與國際接軌，不僅要開拓國內創新藥市場，同時也要瞄準發達國家市場。

　　“但著眼于未來整個行業，中國市場的估值遠遠大于美國市場，因此在期待國家醫保發揮更大作用的同時，要引進第三方保險。”胡正國補充道。（記者 竇潔)