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　　中國(guó)食品藥品網(wǎng)訊（記者陸悅） 利用真實(shí)世界證據(jù)是兒童藥物研發(fā)的一種策略。考慮到我國(guó)兒童藥物研發(fā)及藥品注冊(cè)中的實(shí)際需要，8月31日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（以下簡(jiǎn)稱(chēng)藥審中心）發(fā)布《真實(shí)世界研究支持兒童藥物研發(fā)與審評(píng)的技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》（以下簡(jiǎn)稱(chēng)《原則》）。該《原則》將幫助企業(yè)更好地理解《真實(shí)世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評(píng)的指導(dǎo)原則（試行）》在兒童藥物研發(fā)中的應(yīng)用，著重介紹現(xiàn)階段真實(shí)世界研究支持我國(guó)兒童藥物研發(fā)時(shí)的常見(jiàn)情形及關(guān)注點(diǎn)，并例舉了真實(shí)世界證據(jù)支持兒童藥物研發(fā)的案例。

　　為什么要用真實(shí)世界證據(jù)支持兒童藥物研發(fā)？

　　兒童藥物短缺與超說(shuō)明書(shū)用藥是全球共同面臨的難題。我國(guó)有2.77億兒童人口，兒童藥物市場(chǎng)容量巨大，然而兒童藥物生產(chǎn)廠(chǎng)家少、品種少、適宜劑型少的“三少”局面始終存在。

　　《原則》指出，通常情況下，藥物研發(fā)需要在目標(biāo)治療人群中開(kāi)展設(shè)計(jì)科學(xué)和良好控制的研究，用以評(píng)價(jià)藥物的有效性和安全性。兒童藥物研發(fā)遵循同樣的原則，也需要通過(guò)適當(dāng)?shù)难芯繑?shù)據(jù)支持藥物在目標(biāo)年齡段兒童患者中的合理使用。然而在實(shí)際操作中，按照傳統(tǒng)臨床試驗(yàn)的設(shè)計(jì)和研究方法，以?xún)和癁槭茉囌叩脑囼?yàn)與成人試驗(yàn)相比，面臨更多困難與挑戰(zhàn)。兒童臨床試驗(yàn)常常難以開(kāi)展或進(jìn)展緩慢，導(dǎo)致藥物在兒童中使用的有效性和安全性評(píng)價(jià)證據(jù)不足，從而影響兒科臨床中藥品的可及性和使用規(guī)范性。

　　為破解兒童藥物短缺問(wèn)題，當(dāng)前，各國(guó)藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)、制藥工業(yè)界和學(xué)術(shù)界都在探索更多的新方法和新技術(shù)，以獲得藥物在兒童中合理使用的證據(jù)。其中，應(yīng)用真實(shí)世界研究（Real-WorldResearch/Study，RWR/RWS）的方法獲得可靠數(shù)據(jù)，并形成用于支持監(jiān)管決策的證據(jù)是諸多新方法和新技術(shù)中的一種，為兒童新藥注冊(cè)、擴(kuò)展兒童適應(yīng)癥、完善兒童用藥劑量等提供支持。

　　資料顯示，早在2017年8月，ICH（人用藥品技術(shù)要求國(guó)際協(xié)調(diào)理事會(huì)）即發(fā)布了《用于兒科人群的醫(yī)學(xué)產(chǎn)品的臨床研究補(bǔ)充文件（E11（R1））》，文中指出：“對(duì)真實(shí)世界中兒科藥物給藥行為的理解和對(duì)相應(yīng)風(fēng)險(xiǎn)的管理，將有助于研發(fā)出安全的藥品。”今年1月，國(guó)家藥監(jiān)局發(fā)布《真實(shí)世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評(píng)的指導(dǎo)原則》，其中明確指出，利用真實(shí)世界證據(jù)是兒童藥物研發(fā)的一種策略。

　　《原則》同時(shí)強(qiáng)調(diào)，相比成人群體，針對(duì)兒童的基礎(chǔ)研究與臨床研究相對(duì)有限，在應(yīng)用真實(shí)世界研究時(shí)，需特別關(guān)注兒童相關(guān)的發(fā)育生理學(xué)、病理生理學(xué)、藥理學(xué)、治療學(xué)知識(shí)與信息的掌握。

　　真實(shí)世界研究可應(yīng)用于哪些情形？

　　《原則》指出，真實(shí)世界研究并非簡(jiǎn)單的數(shù)據(jù)采集，而是在真實(shí)醫(yī)療環(huán)境中獲得質(zhì)量可靠的數(shù)據(jù)，對(duì)藥物相關(guān)的具體問(wèn)題進(jìn)行解答。目前，在我國(guó)兒童藥物研發(fā)中，真實(shí)世界研究較常應(yīng)用于幾種情形：

　　一是批準(zhǔn)用于我國(guó)兒童的新活性成分藥品的上市后臨床安全有效性研究。目的主要是觀(guān)察藥物長(zhǎng)期療效和對(duì)兒童生長(zhǎng)發(fā)育的影響，并收集其他罕見(jiàn)或遠(yuǎn)期不良反應(yīng)，包括上市前臨床研究中關(guān)注到的其他與療效或安全性相關(guān)的問(wèn)題也要在上市后研究中予以解答。

　　二是境外已批準(zhǔn)用于成人和兒童、我國(guó)已批準(zhǔn)用于成人的藥品，采用數(shù)據(jù)外推策略申報(bào)用于我國(guó)兒童。按照《成人用藥數(shù)據(jù)外推至兒科人群的技術(shù)指導(dǎo)原則》所建議的方法獲得外推結(jié)論，對(duì)于符合豁免兒童臨床試驗(yàn)標(biāo)準(zhǔn)的情況，通常要求在上市后開(kāi)展真實(shí)世界研究，以驗(yàn)證劑量合理性，收集用藥安全性數(shù)據(jù)，以及為劑量?jī)?yōu)化提供依據(jù)。

　　三是我國(guó)上市的臨床常用藥品，使用超說(shuō)明書(shū)用藥數(shù)據(jù)支持適應(yīng)癥擴(kuò)展至兒童應(yīng)用。目前我國(guó)兒童專(zhuān)用藥品有限，多數(shù)兒科疾病的治療在使用成人與兒童共用藥。然而，藥品適應(yīng)癥由成人向兒童的擴(kuò)展往往相對(duì)滯后，導(dǎo)致一些上市多年的臨床常用藥品長(zhǎng)期處于兒科超說(shuō)明書(shū)使用中。如果已有大量較為規(guī)范的、滿(mǎn)足數(shù)據(jù)質(zhì)量及統(tǒng)計(jì)分析要求的臨床實(shí)際處方數(shù)據(jù)，或具備開(kāi)展前瞻性臨床實(shí)際處方數(shù)據(jù)收集條件的藥品，可以應(yīng)用真實(shí)世界研究的方法支持適應(yīng)癥擴(kuò)展至兒童應(yīng)用。

　　四是針對(duì)罕見(jiàn)病，或一些缺乏有效治療手段的兒科危重癥、早產(chǎn)兒或新生兒疾病的藥物研發(fā)，可能存在著由于科學(xué)、倫理或?qū)嵤┑确矫娴脑蚨鵁o(wú)法開(kāi)展傳統(tǒng)的隨機(jī)對(duì)照臨床試驗(yàn)的情況，真實(shí)世界數(shù)據(jù)可以作為單臂研究的歷史或外部對(duì)照。

　　此外，真實(shí)世界研究還可以應(yīng)用于擴(kuò)展（如向低齡兒童擴(kuò)展）或精準(zhǔn)化適用人群、優(yōu)化給藥劑量或頻次（如根據(jù)體重或體表面積細(xì)化劑量）、完善或修改給藥操作或流程（如與不同類(lèi)型果汁、果醬等同服）、藥品衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)或生活質(zhì)量研究等。此類(lèi)情形通常涉及已批準(zhǔn)用于我國(guó)兒童的藥品，從我國(guó)兒科臨床實(shí)際需要出發(fā)，在已知的藥物安全有效性研究證據(jù)基礎(chǔ)上，進(jìn)一步完善藥物的治療學(xué)效應(yīng)和擴(kuò)充兒童合理用藥信息。

　　《原則》還介紹兩個(gè)真實(shí)世界研究用于我國(guó)兒童藥物研發(fā)中的典型案例：一是布洛芬注射液，該藥品首先批準(zhǔn)用于中國(guó)成人，在上市一段時(shí)間之后，申請(qǐng)通過(guò)豁免中國(guó)兒童臨床研究的方式增加原研藥已批準(zhǔn)的兒童適應(yīng)癥；另一個(gè)是丙酸氟替卡松吸入氣霧劑，該品種利用境外≥1歲兒童臨床研究證據(jù)申請(qǐng)擴(kuò)展中國(guó)適用人群范圍，從我國(guó)已批準(zhǔn)的“≥4歲兒童”擴(kuò)展至與境外批準(zhǔn)一致的“≥1歲兒童”。

(責(zé)任編輯：張可欣)