中國食品藥品網訊（記者 落楠） 2月28日，罕見病發展中心聯合艾昆緯中國在北京發布《中國罕見病藥物可及性報告（2019）》。報告顯示，截至2018年12月，《第一批罕見病目錄》收錄的121種罕見病中共有74種有藥可用，涉及162種藥物，其中在中國上市且明確注冊罕見病適應證的藥物有55種，涉及31種罕見病。這55種藥物中有29種被納入國家醫保目錄，涉及18種罕見病。

　　“中國（在罕見病政策完善）方面，是亞洲乃至全世界進展最快的國家。我們可以看到中國政府對于解決罕見病問題所下的巨大的決心。”罕見病發展中心創始人及主任黃如方說。

　　北京協和醫院副院長張抒揚談到，她最近在美國紐約參加罕見病非政府組織委員會第二次全體會議時，對代表們分享我國應對罕見病的政策及措施，代表們高度贊揚了中國在罕見病診療和保障體系等方面做的工作。“用他們的話說，中國在罕見病（保障）推進這方面就像中國的高鐵發展之快速、驚人。”

　　2015年以來，我國出臺多項政策措施，鼓勵罕見病藥物的引進、研發和生產，并加快罕見病藥品的注冊審評審批工作。以2018年為例，我國批準上市的48個新藥中有多個罕見病藥物，有13種罕見病藥物進入優先審評審批通道、20種涉及罕見病適應證的藥物進入境外已上市臨床急需新藥名單。

　　對罕見病患者來說，時間就是生命。如何進一步加速罕見病藥物在我國的上市？黃如方建議借鑒國際經驗，在國家藥監局藥品審評中心設立辦公室，開辟獨立、高效的罕見病藥物注冊審評審批通道。

　　大部分罕見病患者需要終身用藥，背負著沉重的經濟負擔。黃如方介紹，罕見病發展中心2014年起至2018年12月登記注冊罕見病患者5810人，其中有80%的患者家庭年收入低于5萬元，而大部分患者每年在疾病治療上的花費占據家庭年收入的80%。這5810名患者中，有42%沒有接受任何治療，絕大部分接受治療的患者未能及時且足量地服用藥物。要用上藥、用得起藥，中國的罕見病群體還在繼續等待。

　　“罕見病藥物對于患者來說，不是奢侈品，而是必需品。”黃如方建議成立國家罕見病醫療保障專項基金，進一步提高藥物可及性。他認為，醫保基金支持哪些疾病，其實涉及到公平性問題，醫保為罕見病支付得多了、為其他疾病的支付就會減少，考慮到公平性和藥物可及性的平衡，不如將罕見病剝離出來，多渠道籌資，以專用于罕見病醫療保障。